背景：帕唑帕尼Pazopanib是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对晚期非脂肪细胞软组织肉瘤患者具有单药活性。我们研究了帕唑帕尼Pazopanib对标准化疗失败后转移性非脂肪细胞软组织肉瘤患者无进展生存的影响。
方法：这项3期研究是在13个国家的72个机构中进行的。未经血管生成抑制剂治疗的转移性软组织肉瘤患者，尽管之前接受过标准化疗，但病情仍在进展，通过交互式语音随机化系统以2:1的比例随机分配到排列组（组大小为6）中，接受帕唑帕尼Pazopanib800mg治疗每日一次或安慰剂，随后无交叉。患者、提供治疗的研究人员、评估结果的人员以及进行分析的人员都对分配情况不知情。主要终点是无进展生存期。疗效分析是按意向治疗进行的。
结果：登记了372名患者，其中369名患者被随机分配接受帕唑帕尼Pazopanib(n=246)或安慰剂(n=123)治疗。帕唑帕尼Pazopanib的中位无进展生存期为4·6个月(95%CI3·7-4·8)，而安慰剂组为1·6个月(0·9-1·8)（风险比[HR]0·31），95%CI0·24-0·40；p<0·0001)。帕唑帕尼Pazopanib组的总生存期为12·5个月(10·6-14·8)，而安慰剂组的总生存期为10·7个月(8·7-12·8)（HR0·86、0·67-1·11；p=0·25）。最常见的不良事件是疲劳（安慰剂组60例[49%]vs帕唑帕尼Pazopanib组155例[65%]）、腹泻（20例[16%]vs138例[58%]）、恶心（34例[28%]）]vs129[54%]）、体重减轻（25[20%]vs115[48%]）和高血压（8[7%]vs99[41%]）。安慰剂的中位相对剂量强度为100%，帕唑帕尼Pazopanib的中位相对剂量强度为96%。帕唑帕尼Pazopanib是既往化疗后转移性非脂肪细胞软组织肉瘤患者的一种新治疗选择。
