血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)艾曲波帕(艾曲博帕)可以激活巨核细胞上的TPO受体(MPL)以刺激血小板产生。一项大型观察性队列研究评估了真实世界临床实践中艾曲波帕治疗成人ITP的有效性和安全性，同时分析初始给药方案与疗效的相关性及反应的预测因素，探索艾曲波帕成功停药的可能性及其临床预测因素。
该研究回顾性评估了244例成年原发性 ITP 患者。所有患者均在2016年1月至2020年10月期间住院，并接受艾曲波帕(艾曲博帕)治疗。初始日剂量分别为：20例患者25mg(8.2%)，129例(52.9%)为50mg，95例(38.9%)为75mg。定期评估所有患者的艾曲波帕治疗的有效性、安全性和耐受性，并根据血小板计数调整治疗剂量。停用艾曲波帕的时间由医生依据治疗决策自行决定。依据美国国家癌症研究所不良事件(AE)通用术语标准5.0版(CTCAE)对使用艾曲波帕的AE进行了评估和分类。
疗效：总体缓解率为76.6%(187/244)，其中10.7%(26/244)，20.1%(49/244)，45.9%(112/244)分别达到R1.R2和R3.中位反应时间(TTR)为5天(IQR：3-11)。
疗效预测及艾曲波帕(艾曲博帕)成功停药的预测：
多变量分析显示，充分疗效反应的显著预测因素包括：女性(p=0.0377)、较少的既往ITP治疗(p=0.0103)、较少的联合用药(p=0.0328)、较低的最大剂量(p=0.0041)和较高的naive Treg/T cell比率(p=0.0120)。基线巨核细胞计数越高，TTR越低，相关性越高(p=0.022)，而巨核细胞计数与反应之间无显著相关性(p=0.894)。有29例患者(35.8%)在停用艾曲波帕后观察到药后的持续反应，中位维持反应持续时间为12.6个月(IQR：6-18)。多变量分析显示，反应程度是SRoT的预测因素(p = 0.0007.表4)，其中R3(血小板计数≥100×109/L)患者的SRoT率高达53.2%。
此项真实世界研究提供了艾曲波帕(艾曲博帕)在ITP患者中的优化治疗策略。我们建议对存在高出血风险的ITP患者使用较高的初始剂量，以获得更好的短期反应且耐受性良好。早期接受艾曲波帕治疗的ITP患者：既往治疗的线数较少，联合用药较少，naive Treg/T cell比率较高，可能获得足够的反应。巨核细胞数量越多，达到疗效反应越快。此外，我们鼓励尝试在达到稳定反应(血小板计数≥100×109/ L)的患者中停用艾曲波帕。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
