临床数据显示,selpercatinib塞尔帕替尼在14个癌种中的客观缓解率为44%,中位缓解持续时间为24.5个月,67%的患者缓解持续时间超过6个月。
selpercatinib塞尔帕替尼获批的临床适应证有3种:转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和晚期RET融合阳性甲状腺癌。根据临床数据,对非小细胞肺癌晚期的总体客观缓解率为64%,对甲状腺髓样癌的客观缓解率为69%,对甲状腺癌的客观缓解率最高达到了79%。非小细胞肺癌NSCLC:全球多中心1/2期LIBRETTO-001试验已证实,塞普替尼用于RET融合阳性NSCLC具有良好的抗肿瘤活性、颅内活性和安全性。基于LIBRETTO-001和LIBRETTO-321研究数据,塞普替尼已获NMPA批准用于局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
甲状腺髓样癌:天津医科大学肿瘤医院高明高明教授牵头的全国多中心II期临床试验证实,selpercatinib塞尔帕替尼可以有效缩小晚期甲状腺髓样癌患者靶病灶,降低降钙素及CEA水平,为我国晚期甲状腺髓样癌患者的治疗策略增添重要的科学依据。直结肠癌:对RET基因融合晚期结直肠癌,NCCN指南推荐靶向药物:selpercatinib塞尔帕替尼。