MTC患者经常出现与其疾病相关的腹泻，这会严重影响日常生活。在研究中，患者报告的腹泻及其严重程度在两种不同仪器（QLQ-C30和mSTIDAT）上使用selpercatinib塞尔帕替尼治疗期间的每次基线后评估均显示出改善。大多数患者在本研究中记录的所有功能和症状分量表上都经历了稳定或改善的结果。
患者在全身治疗期间的经历通常不会显示这些症状有所改善，这要么是由于治疗，要么是疾病因素。荟萃分析显示MKI治疗会增加腹泻的风险。19在这项荟萃分析中，甲状腺癌患者在治疗期间发生腹泻的合并总体风险为61.0%（95%CI，51.2%–70.7%）。在这项对参加LIBRETTO-001的患者的研究中，研究治疗期间腹泻的患病率在基线后研究访视时介于33.3%和48.3%之间。这种差异可能与在LIBRETTO-001中观察到的高总体反应率（既往接受过MKI的患者为69%，未接受过MKI的患者为73%）和高生化反应率（91%的降钙素生化反应）有关，这可能会减少患者经历的疾病相关症状。此外，selpercatinib塞尔帕替尼的毒性特征在研究期间仅与6%的3-4级腹泻相关，这可能是导致参加研究的患者腹泻发生率相对较低的一个可能因素。虽然我们不能将疾病相关症状的变化或腹泻的改善直接归因于selpercatinib塞尔帕替尼的作用，但重要的是要注意，在每次随访评估中，超过80%的患者报告食欲下降改善或稳定影响，并且不到20%的人报告便秘从基线开始恶化。随着LIBRETTO-001数据的成熟，应进一步探讨患者报告与临床结果之间的关系。
这项工作的局限性包括LIBRETTO-001试验的单臂设计。由于缺乏比较组，因此无法推断这些结果是由selpercatinib塞尔帕替尼治疗引起的或归因于selpercatinib塞尔帕替尼治疗。然而，应该注意的是，很少有患者在本研究中收集的任何分量表中出现恶化，如在线补充表1和2中总结的那样.这项工作也受到QLQ-C30收集不一致的限制。由于该仪器是针对成像而不是治疗周期计时的，因此一些数据是在临时时间点收集的，这减少了对奇数周期访问的评估次数。尽管这只占研究队列的一小部分（超过85%的患者在奇数就诊时记录了他们的数据），但这确实不可避免地导致本研究中的少量数据丢失。最后，在QLQ-C30上评估的事件发生时间结果也受到不频繁的数据收集（大约每8周一次）的限制。由于事件没有更频繁地记录，事件发生时间分析不会捕获评估之间可能发生的任何改善或恶化，导致简化的统计数据可能会错过8周数据间隙期间患者体验的细微差别。最后，这些发现来自对正在进行的试验的中期分析。随着治疗周期的进展，可评估的患者数量依次减少，因为患者仍在研究中并且尚未达到较晚的治疗周期。因此，随着可评估患者数量的减少，数据的稳定性可能会降低。随着研究数据的成熟，对患者进行更长的随访期将有助于提供更有力的证据来证明患者在治疗期间报告的结果。为了部分解决这一局限性，目前的事件发生时间结果分析仅限于随访至少6个月的患者，以减少早期审查。
尽管正在进行的单臂试验存在局限性，但这项研究证明了接受selpercatinib塞尔帕替尼的患者在治疗期间如何看待自己的结果。这些患者报告的结果是有利的，与他们自己的基线值相比，大多数患者在每次评估中都经历了改善或稳定的结果。这一证据进一步支持了selpercatinib塞尔帕替尼治疗晚期MTC患者的良好毒性特征。
