考虑到患者的临床状况和ALK融合的发现，基于成人非小细胞肺癌颅内反应的良好数据，我们选择劳拉替尼/洛拉替尼作为治疗从患者父母获得知情同意后，我们开始通过鼻胃管给予劳拉替尼治疗，剂量为每日1次，每次95 mg / m2(该剂量来自儿童难治性神经母细胞瘤队列的给药剂量5)。
病人开始恢复，随着肿瘤的缩小，他的神经功能也逐渐恢复。最显著的不良事件是体重增加，尽管劳拉替尼/洛拉替尼的剂量减少了20%，但体重增加仍在继续。治疗8个月后，MRI显示肿瘤已被囊性结构所取代，仅残留少量肿瘤。进行探查手术以清理腔体。术前、术中、术后均进行了药代动力学研究(经知情同意)。分析了血液、脑脊液和肿瘤组织的样本。我们完成了大体全切除，分析显示肿瘤中的氯拉替尼浓度与血浆中的相似。比较劳拉替尼/洛拉替尼治疗前后的组织学发现，肿瘤的增殖指数明显下降，这与药物诱导的反应一致。重复RNA测序检测到spec1l - alk融合，尽管等位基因频率较低。
术后MRI未见肿瘤即停止治疗。然而，6个月后，患者出现面瘫，并在颅神经VII、第三脑室和脊柱上发现新的转移灶。恢复劳拉替尼/洛拉替尼治疗，剂量为每平方米95 mg，每日口服一次，患者再次出现快速反应。恢复治疗后，瘫痪在一周内消退，1个月后的随访MRI显示，所有病变对治疗的反应几乎完全。
目前，我们的患者继续接受洛拉替尼治疗，并参加学前教育，没有任何明显的神经功能缺损或手术并发症。不良反应仅限于体重增加(根据国家癌症研究所不良事件通用术语标准[CTCAE]第5版2级)和高胆固醇血症(CTCAE第1级)。考虑到患者的年龄和最近的复发，我们计划继续治疗，没有任何严重的副作用，只要疾病仍然得到控制，因此可以避免或延迟更有害的化疗或放疗。
ALK抑制剂可以通过生物化学的方式渗透到中枢神经系统，如劳拉替尼/洛拉替尼，可以影响中枢神经系统的原发肿瘤，这些肿瘤含有靶标病变，因此需要对ALK融合胶质瘤的治疗进行研究。更多关于劳拉替尼的信息可扫描下方二维码咨询：
