在治疗RET融合阳性实体瘤患者中，塞尔帕替尼Retevmo与以前的RETTKI相比的优势是什么？以前的RET抑制剂主要是多激酶抑制剂，如卡博替尼（Cabometyx）、凡德他尼（Caprelsa）和乐伐替尼（Lenvima）。这些药物在一定程度上可以抑制RET激酶，但也显示出对非RET激酶如VEGF-R2、EGFR和c-KIT的脱靶抑制，这种药理机制与不良反应有关。
塞尔帕替尼Retevmo及其同类药物普拉替尼（Gavreto）的优势在于，这两种药物被设计的更具靶向性，可以避免患者出现因上述药理机制导致的不良反应。LIBRETTO-001试验的关键疗效数据是什么？接受治疗的41名患者的ORR为44%，其中有4.9%获得完全缓解。根据独立审查结果显示，大多数患者受益于塞尔帕替尼Retevmo，初步进展率约为7%，且治疗效果表现良好——最长缓解反应持续时间接近4年。DOR中位数为24.5个月，PFS（无进展生存期）中位数为13.2个月，随访时尚未达到OS（总生存期）。
作为参考，普拉替尼治疗泛实体瘤的ORR略高于塞尔帕替尼Retevmo，为57%，但生存期较短，DOR中位数为12个月，PFS中位数为7个月，OS中位数为14个月。LIBRETTO-001试验中的泛实体瘤数据集来自年龄中值为53岁的人群。需要注意的是，该数据集不包括RET变异的肺癌或甲状腺癌，因为塞尔帕替尼Retevmo已获批用于这些RET融合阳性或RET突变的甲状腺癌患者。
该数据集囊括了几种不同类型的肿瘤。其中最常见的是胃肠道癌，如胰腺癌和结直肠癌。这些患者中大多数在接受塞尔帕替尼Retevmo治疗前曾接受过二线或以上治疗，其中大部分是化疗，但也有一些患者接受过较旧的激酶抑制剂。详情请扫码咨询：
