骨髓增殖性肿瘤-骨髓纤维化(MPN-MF)患者的生存期缩短，在JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼出现前，MF的传统治疗药物未能改善患者的生存期(OS)。临床研究证实芦可替尼(Ruxolitinib)可以延长MF患者的生存。
COMFORT-I和COMFORT-II是芦可替尼的两项关键性3期随机对照临床试验，这两项研究的主要结果均表明，与对照组相比，芦可替尼(Ruxolitinib)可明显缩小患者脾脏体积、改善MF相关症状和生活质量，并与中危-2或高危MF患者的OS延长相关。随后研究者使用COMFORT试验的5年汇总数据，报告了芦可替尼长期OS获益的探索性分析结果。此外，还按基线贫血状态和第24周输血状态分层的亚组患者评价了OS获益。
COMFORT I/II 5年汇集分析共纳入了301例芦可替尼(Ruxolitinib)治疗患者和227例对照组患者。对意向治疗(ITT)人群分析显示，芦可替尼组较对照组可显著降低死亡风险30%，中位OS分别为5.3年和3.8年;采用RPSFT模型，排除交叉入组影响后，芦可替尼的生存优势更加明显，生存期从2.3年延长到5.3年，较对照组显著降低死亡风险65%。亚组分析还显示，患者的基线贫血状态和第24周输血状态不影响芦可替尼的生存优势[9]。
在2020年美国血液学会年会(ASH)上，有两项芦可替尼(Ruxolitinib)治疗MF的RWE数据公布。其中一项对芦可替尼获批前后，中高危MF患者的OS情况进行了分析。研究纳入了2010年1月至2017年12月美国医保服务索赔数据库中，≥65岁且≥1次住院索赔或≥2次门诊索赔的MF患者，将其分为3组进行分析：芦可替尼获批前(N=278)、获批后接受芦可替尼治疗(N=1127)、获批后未接受芦可替尼治疗(N=272)。结果显示，在美国真实世界中，芦可替尼(Ruxolitinib)获批明显改善了MF患者的1年OS率(获批后芦可替尼治疗 vs芦可替尼获批前：82.3% vs 55.6%，P<0.0001)。值得注意的是，芦可替尼获批后，接受芦可替尼治疗的患者的1年OS率同样优于未接受芦可替尼治疗的MF患者(72.5%，P<0.0001)。
另一项在2020 ASH上发布的RWE来自美国MDAnderson癌症中心，回顾性分析了过去25年接诊的1346例MF患者，比较2010年前后MF患者的临床参数和结局。研究证实在芦可替尼(Ruxolitinib)时代的2010年-2020年这十年间，无论年龄和危险分层，MF患者的OS得到了明显改善(2010年后vs2010年前：66个月 vs 48个月，HR 0.7[95%CI：0.59-0.82]，P<0.001)，而且相比未接受芦可替尼治疗的患者，2010年前后接受芦可替尼治疗患者的OS均明显更优，中位OS均>90个月。
不仅临床研究支持芦可替尼(Ruxolitinib)相比安慰剂、最佳支持治疗，给MF患者带来了明显的生存获益，更有多项真实世界数据加持芦可替尼的生存优势。在芦可替尼欧美获批的这十年间，MF患者的OS得到明显延长，越来越多的MF患者生活质量和生存期得到明显改善。更多信息可添加下方康安顾问微信咨询：
