一项 1 期试验结果显示，Lorlatinib(中文名洛拉替尼)似乎很安全，并且在一组患有复发性或难治性 ALK 驱动的高风险神经母细胞瘤患者中显示出潜在疗效。研究人员得出结论，发表在《自然医学》上的研究结果支持将lorlatinib(洛拉替尼，辉瑞)快速转化为针对该患者群体的活跃3期试验。
“这项研究是费城儿童医院数十年工作的结晶，我们于 2008 年首次发现了神经母细胞瘤中的 ALK 突变，”癌症中心儿科教授 Yael P. Mossé 医学博士说道 CHOP 在一份新闻稿中表示。“我们在使用克唑替尼 [Xalkori，辉瑞] 治疗神经母细胞瘤中靶向 ALK 时遇到的困难促使我们寻找更有效的 ALK 抑制剂。”
正在进行的首例儿童研究评估了劳拉替尼联合或不联合化疗治疗患有复发性或难治性 ALK 驱动的神经母细胞瘤的儿童和成人。研究人员将患者纳入三个队列之一，包括儿童单独使用劳拉替尼 (n = 25)、成人单独使用劳拉替尼 (n = 15) 以及儿童使用劳拉替尼联合拓扑替康/环磷酰胺。(n = 9)。
安全性、药代动力学和推荐的 2 期剂量作为主要终点。次要终点包括反应率和 123I-间碘苄基胍反应。
发现：
总体人群中常见的不良事件包括 90% 的高甘油三酯血症、79% 的高胆固醇血症和 87% 的体重增加。神经行为不良事件最常发生在成人中，并通过维持或减少剂量来解决。
研究人员建议儿童 lorlatinib(洛拉替尼)的 2 期单药剂量为 115 mg/m²，成人的单药剂量为 150 mg。
可评估疗效的患者结果显示，接受洛拉替尼单药治疗的儿童的缓解率为 30%，接受单药治疗的成人的缓解率为 67%，接受联合治疗的儿童的缓解率为 63%。
此外，48% 的应答者经历了 123I-间碘苄基胍完全应答。
“我们于 2013 年开始在实验室测试lorlatinib（洛拉替尼），作为这项临床试验的结果，lorlatinib（洛拉替尼）现在已进入关键的 [儿童肿瘤组] 3 期试验，这有望支持 FDA 最终批准这种治疗方法，”Mossé 新闻稿中说。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
