我们假设来那度胺Lenalidomide的早期干预可以延缓症状性多发性骨髓瘤的进展。我们进行了一项随机试验，与中高危多发性骨髓瘤患者的观察结果相比，评估了单药来那度胺Lenalidomide的疗效。在28天周期的第1至21天，以25mg的剂量口服来那度胺Lenalidomide。主要终点是无进展生存期，疾病进展需要因多发性骨髓瘤和生化进展而出现终末器官损伤。
182名患者被随机分配，其中92名患者被分配到来那度胺Lenalidomide组，90名患者被分配到观察组。中位随访时间为35个月。来那度胺Lenalidomide组中50%（95%CI，39%至61%）的患者观察到治疗有反应，而观察组没有反应。与观察相比，来那度胺Lenalidomide组的无进展生存期显着延长（风险比，0.28；95%CI，0.12至0.62；P=.002)。来那度胺Lenalidomide组的1年、2年和3年无进展生存率分别为98%、93%和91%，而观察组分别为89%、76%和66%。仅报告了6例死亡，其中来那度胺Lenalidomide组有2例，而观察组有4例（死亡风险比，0.46；95%CI，0.08至2.53）。25名接受来那度胺Lenalidomide治疗的患者(28%)发生了3级或4级非血液学不良事件。
在II期试验中，中位总生存期随访为82个月（95%CI，72个月至84个月），5年PFS为78%（95%CI，65%至93%）。发生7例死亡，5年总生存率为88%（95%CI，78%至98%；附录图A2，仅限在线）。三年累积进展发生率为10.4%。对多发性骨髓瘤进行早期干预来那度胺Lenalidomide可显着延缓症状性多发性骨髓瘤的进展和终末器官损伤的发展。
