接受来那度胺Lenalidomide维持治疗的多发性骨髓瘤患者无进展生存期得到改善，主要是在自体干细胞移植后。在这种情况下，来那度胺Lenalidomide维持治疗对总生存期的有益影响在各个研究之间并不一致。关于维持来那度胺Lenalidomide在更具侵袭性的疾病状态（例如患有细胞遗传学高风险疾病的患者或不适合移植的患者）中的效果的可用数据很少。我们的目的是评估新诊断的多发性骨髓瘤患者的来那度胺Lenalidomide维持治疗与观察治疗，包括细胞遗传学风险和移植状态亚组分析。
2011年1月13日至2017年8月11日期间，共有1917名患者被纳入该试验的随机维持治疗组。1137名患者被分配接受来那度胺Lenalidomide维持治疗，834名患者接受观察。中位随访31个月(IQR18-50)后，来那度胺Lenalidomide组的中位无进展生存期为39个月(95%CI36-42)，观察组的中位无进展生存期为20个月(18-22)（风险比[HR]来那度胺Lenalidomide组的0·46[95%CI0·41-0·53]；p<0·0001)，3年总生存率为78·6%(95%CI75·6-81·6)观察组为75·8%(72·4-79·2)(HR0·87[95%CI0·73-1·05]；p=0·15)。与所有预先指定亚组的观察结果相比，来那度胺Lenalidomide的无进展生存期得到改善。根据移植状态进行预先指定的亚组分析，来那度胺Lenalidomide组符合移植资格的患者的3年总生存率为87·5%(95%Cl84·3-90·7)，观察组为80·2%(76·0-84·4)。HR0·69[95%CI0·52-0·93]；p=0·014)，而在不适合移植的患者中，来那度胺Lenalidomide组为66·8%(61·6-72·1)，观察组(1·02[0·80-1·29]；p=0·88)为69·8%(64·4-75·2)。按细胞遗传学风险组划分，在标准风险患者中，来那度胺Lenalidomide组的3年总生存率为86·4%(95%CI80·0-90·9)，而来那度胺Lenalidomide组为81·3%(74·2-86·9)。7）观察组，高危患者中，来那度胺Lenalidomide组为74.9%（65·8-81·9），观察组为63·7%（52·8-72·7）;在超高危患者中，这一比例为62·9%(46·0-75·8)，而在超高危患者中，这一比例为43·5%(22·2-63·1)。由于这些亚组分析结果没有说服力，因此应谨慎解释。服用来那度胺Lenalidomide的患者最常见的3级或4级不良事件是血液学的，包括中性粒细胞减少症（362名患者[33%]）、血小板减少症（72名患者[7%]）和贫血（42名患者[4%]）。1097名接受来那度胺Lenalidomide治疗的患者中有494名(45%)报告了严重不良事件，而在观察的874名患者中只有150名(17%)报告了严重不良事件。来那度胺Lenalidomide组和观察组最常见的严重不良事件是感染。
与观察相比，来那度胺Lenalidomide维持治疗显着改善了新诊断的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，但在整个试验人群的意向治疗分析中并未改善总生存期。该药物可控的安全性以及所有细胞遗传学风险组患者亚组分析的令人鼓舞的结果支持在这种情况下对维持来那度胺Lenalidomide进行进一步研究。
