GCTB为骨原发的骨破坏性良性侵袭性肿瘤,通常影响20-40岁的个体,往往导致骨折。FDA批准了Xgeva(狄迪诺塞麦)用于手术不可切除性或手术切除可能导致严重并发症的骨巨细胞瘤(GCTB)成人患者及骨骼发育成熟的青少年患者的治疗。如今,香港各大医院如养和医院、港安医院与浸信会医院陆续引入此药用于临床治疗。
Xgeva(狄迪诺塞麦)药物说明,Xgeva与Rankl结合,Rankl是对破骨细胞的形成、功能和生存极为重要的跨膜蛋白或可溶性蛋白,破骨细胞负责骨重吸收,调节骨骼中的钙释放。Rankl可刺激增强破骨细胞活性,这个过程是实体瘤骨转移的骨骼病理学过程。相似地,骨巨细胞肿瘤含有表达RANKL的骨基质细胞和表达Rank受体的类破骨细胞,通过Rank受体信号可引起骨溶解和肿瘤生长。
Xgeva(狄迪诺塞麦)药物实验数据,Xgeva新适应症的获批,是基于2项开放标签试验,所招募的患者为复发性或不可切除性或手术切除可能导致严重并发症的GCTB患者。研究中,187例患者中总的客观缓解率为25%,平均响应时间为3个月。客观响应的47例患者中,有51%(24/47)患者响应持续至少8个月,有3例患者在客观响应后病情恶化。
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