达沙替尼是一种针对费城染色体和SRC基因变异的酪氨酸激酶抑制剂，其主要用于伊马替尼治疗后期的慢性粒细胞性白血病以及费城染色体呈阳性的急性髓性白血病（Ph+ ALL）患者。这项针对慢性粒细胞白血病慢性期（Chronic myeloid leukemia in chronic -phase，CML-CP）儿童最大的前瞻性、II期、非随机、开放标签的临床试验中，结果证明达沙替尼是安全有效的儿科CML-CP治疗药物。
达沙替尼是第二代TKI，其片剂配方现已批准用于治疗CML-CP儿科患者。之前在一项I期临床试验中确定了达沙替尼在儿科患者中的剂量和安全性。本次研究开展了一项II期前瞻性试验，以进一步评估达沙替尼片剂和口服悬浮液（PFOS）制剂粉末在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。
达沙替尼是安全有效的儿科CML-CP治疗药物。美国FDA于2017年底基于本系列的1期和2期研究结果，已批批准达沙替尼用于治疗儿童慢性期Ph+ CML。尽管CML在儿童中发病率极低，但在年轻患者比在成年人中更具侵袭性。截至目前，儿童CML仍缺乏可用的治疗方案。FDA此次审批扩大了达沙替尼的适应证，为这些患者及其家属带来新的希望。
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