去年被人们称之为CAR-T细胞疗法元年。FDA去年批准了两款CAR-T疗法:Kymriah(tisagenlecleucel)与Yescarta(axicabtagene ciloleucel)。这两款CAR-T疗法也是迄今为止唯一获批上市的两款CAR-T疗法,他们的靶点都是CD19。
CAR是指一类人工合成的受体,它包括了细胞外的肿瘤抗原识别区域,以及一个用于细胞内信号通路的CD3ζ区域。此外,CAR抗体还会包括1到2个共刺激域。当其单链可变片段(scFv)与肿瘤发生结合后,能激活T细胞受体,从而导致T细胞对表达抗原的细胞产生反应。
在这两款疗法之外,还有不少CAR-T疗法正在开发之中,它们来自Juno Therapeutics,Celgene,bluebird bio,Mustang Bio,Servier,Pfizer,Cellectis,以及Celyad等生物医药公司。不同研发人员开发的CAR-T疗法,其CAR结构可以很多样化,细胞外结构域,跨膜结构域,以及细胞质结构域都能有所区别。
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