来那度胺具有直接的抗肿瘤作用，在对多发性骨髓瘤细胞（一种恶性肿瘤细胞）的研究中，人们发现来那度胺可以诱导这类肿瘤细胞的凋亡（即诱导肿瘤细胞自杀）。同时，在其他基础性研究中，科学家们发现来那度胺通过抑制TNF-α的产生从而降低肿瘤细胞的生长和迁移能力，这样就可以抑制肿瘤的局部进展和远处转移。
目前，来那度胺治疗肝癌的临床数据并不是很多。最早的一项临床研究结果出现在2015年，这项来自美国的研究将40例索拉非尼治疗失败的晚期肝癌患者作为研究对象，观察来那度胺（25mg，一天一次，连续吃21天，停药7天，每28天为一个疗程）治疗肝癌的疗效。在这组病人中，有15%的患者肿瘤有所缩小，其中2例患者在使用来那度胺32个月后，肿瘤仍没有进展。在使用来那度胺的过程中，最严重的副作用是乏力和皮疹，但发生率并不高（分别为7%和10%）。该临床试验的研究者认为，来那度胺治疗晚期肝细胞癌是可行的，且具有前景。
距离现在最近的数据是2017年10月发表的一项台湾学者的临床研究。在这个研究中，研究者观察了55位晚期肝癌患者的来那度胺使用疗效，这些患者之前都接受过索拉非尼的治疗，并且出现了疾病的进展，来那度胺单药（使用方法同前）作为二线治疗药物。这项研究结果显示，所有肝癌患者中，有13%的患者使用来那度胺后肿瘤出现缩小，另有40%的患者肿瘤不再增大。
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