此次阿法替尼扩大适应症的获批是基于3个不同研究的结果，包括2期临床试验LUX-Lung 2（LL2）和3期临床试验LUX-Lung 3（LL3）和LUX-Lung 6（LL6）。共有32名具有EGFR罕见突变（包括L861Q、G719X或S768I突变）的非小细胞肺癌患者参与了试验研究。
结果显示，从客观缓解率、响应时间、疾病控制、无进展生存和总生存期等方面证实了阿法替尼对这些突变的有效性。总体而言，阿法替尼组患者的客观缓解率（ORR）为66%。在出现缓解的患者中，52%的患者的缓解持续时间≥12个月，33%的患者的缓解持续时间≥18个月。
而且与化疗相比，靶向药物的副作用小了很多。无论是第一代，第二代还是第三代靶向药物，最常见副作用都包括皮疹、腹泻和口腔炎等。对于上市不久的阿法替尼，有患者担心其副作用会比一代药物大，而实际上大家所顾虑副作用，只是出现的皮疹和腹泻的机率比第一代多一些，而这些副作用大多是可控的。
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