7 名肝酶水平短暂升高的患者在头 2 周内短暂停用艾曲波帕（eltrombopag）。研究人员将两个严重的不良事件，2 级（患者 86）和 3 级（患者 54）的皮疹归因于艾曲波帕，并导致药物停药（患者 86 分别为 4 周和 6 周）在 54 号患者中）。研究人员未归因于艾曲波帕的不良事件包括中性粒细胞减少感染和已知的抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的毒性作用。一名患者在治疗 3 个月后死于非血液系统疾病，特别是在进入研究之前归因于胸腺瘤的副肿瘤性脑病。
21 名患者的药代动力学测量结果显示，几何平均曲线下面积值高于预测的 668μg/mL（变异系数，50.6%），最大浓度为 33.8μg/mL（变异系数） , 43.2%) 艾曲波帕 150 mg 每日方案。曲线下面积与反应没有相关性，但在老年参与者和女性中观察到曲线下面积更高的趋势。
所有队列的 2 年总生存率为 97%（95% 置信区间 [CI]，94 至 100），当因移植而截尾数据时，总生存率为 99%（95% 置信区间 [CI]，97 至 100）。12 名患者需要移植；6 名患者没有反应或仍然依赖输血，3 名复发，3 名出现克隆进化。共有 3 名患者死亡：1 名患者在研究期间死亡，2 名患者在来自匹配的兄弟姐妹（患者 9）或无关供者（患者 15）的同种异体移植后死亡。10例患者移植成功，末次随访均存活；5 名患者接受了来自匹配的同胞供体的移植，2 名来自匹配的无关供体的移植，1 名来自单倍体相合的家庭供体，2 名来自无关的脐带血供体与来自单倍体相合的家庭供体的移植。
78 名患者中有 25 名（32%）在 6 个月后出现复发，复发定义为血细胞计数下降，需要重新使用全剂量环孢素。对方案进行了修订，允许在给予抗胸腺细胞球蛋白后 6 个月至 2 年继续使用低剂量环孢素。这一改变有效降低了复发的频率：43 名有反应的患者中有 6 名（14%）以低剂量继续用药超过 6 个月，而 35 名有反应的患者中有 19 名出现了复发（14%）。 54%）在 6 个月时停用环孢素。在 25 名患者中，有 13 名患者重新使用全剂量环孢素有效地逆转了复发并增加了血细胞计数。将艾曲波帕与环孢素联合使用可逆转另外 10 名患者的复发。
7 名患者在 2 年时发生了克隆细胞遗传学进化。根据竞争风险分析，发生率为 8%（标准误差，±3% ）。5 名患者丢失了 7 号染色体，这与 3 名患者的发育不良骨髓变化有关。一名具有复杂核型 (t(3;3) (q21;q26), –7) 的患者进展为急性髓细胞白血病。5 名患者在治疗后 3 至 6 个月发生克隆进化，2 名患者在 30 个月发生克隆进化。克隆进化的频率与我们使用标准免疫抑制治疗的历史经验相似（在 2 年时，我们历史队列中 8% [标准误差，±3%] 的患者发生了克隆进化）。
20名患者在长期艾曲波帕随访期间出现溶血性 PNH；这些患者接受了依库珠单抗治疗。两名在发生严重再生障碍性贫血之前接受依库珠单抗治疗的患者在研究期间继续服用依库珠单抗以治疗持续性大 PNH 克隆。在 9 名患者中，在使用三药方案治疗后，先前存在的 PNH 克隆变得无法检测到。更多相关购买详情可咨询下方微信。
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