当前市面上存在许多治疗血液病的药物，但是针对儿童血液病的药物很少，艾曲波帕(Eltrombopag)的出现为更多不同年龄层的患儿及家庭带来了新的希望。艾曲波帕是国内促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)药物中用于治疗儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)的较好疗法。
艾曲波帕(Eltrombopag)于2008年在美国经FDA批准上市，主要治疗特发性血小板减少性紫癜，2014年经过多项研究证实了它在治疗重型再生障碍性贫血(AA)中的疗效。2017年艾曲波帕成功在我国上市，目前也已经纳入中国医保，该项举措对更多中国患儿家庭来说是一件好事，也有效推动了我国对于儿童血液病的持续关注。
艾曲波帕(Eltrombopag)和传统激素药不同，它可以刺激骨髓中的血小板生成，以预防和减少出血。通常是通过促进造血干细胞的增殖和分化，从而增加体内血小板的数量，减轻患者因血小板减少而引起的一系列不适症状。
两项双盲、安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕(Eltrombopag)在治疗1岁及以上患有持续性或慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)的儿科患者中的疗效和安全性，该项试验按照年龄分层，随机分配接受艾曲波帕或安慰剂治疗。试验疗效是通过在随机双盲期的8周中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的受试者所占比例来评估的。试验结果证明：
12-17岁受试者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者，艾曲波帕组为42%，安慰剂组仅为10%;
6-11岁受试者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者，艾曲波帕组为44%，安慰剂组为0%;
而在1-5岁受试者中，达到血小板计数≥50 x 10^9/L的患者比例分别为36%VS 0%。
以上试验数据表明，患者接受艾曲波帕(Eltrombopag)治疗后，血小板计数显著增加，症状得到明显改善。同时，艾曲波帕还显示出良好的安全性和耐受性，使其成为治疗这些疾病的一种有希望的药物选择。这些积极的试验结果为进一步研究和应用艾曲波帕提供了坚实的基础，有望为患者提供更有效的治疗方案，改善他们的生活质量。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
