本研究旨在确定卡博替尼Cabozantinib对晚期默克尔细胞癌（MCC）患者的疗效和安全性。这项前瞻性II期单机构试验招募了铂类失败、复发/转移性MCC患者，每天口服60mg卡博替尼Cabozantinib，直至疾病进展、退出研究或出现严重毒性。主要终点是疾病控制率。次要终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和毒性。对肿瘤组织进行VEGFR-2、MET和HGF表达的免疫组织化学分析以及新一代测序，并将其与结果相关联。
2014年1月24日至2016年6月8日期间共招募了8名患者。由于毒性和缺乏反应，该研究提前结束。最常见的不良事件为1级和2级，包括厌食、疲劳、恶心、甲状腺功能减退和味觉障碍。两名患者出现了无法愈合的疼痛性溃疡和肿瘤皮肤瘘管。一名患者病情稳定8个月。一名患者在治疗两周后因不良事件退出研究。三名患者因毒性需要减少剂量。中位PFS和OS分别为2.1和11.2个月。通过对患者组织样本进行免疫组织化学分析，未发现肿瘤细胞中存在MET、HGF或VEGFR-2表达。
卡博替尼Cabozantinib的耐受性较差，并且在复发/转移性、铂类失败的MCC患者中没有表现出活性。目前尚不清楚卡博替尼Cabozantinib靶标中具有特定上调或基因改变的患者的预选是否会改变本研究的结果。（临床试验识别号：NCT02036476)实践意义：这项II期研究表明，在未经选择的晚期默克尔细胞癌患者组中，卡博替尼Cabozantinib的耐受性差且缺乏活性。尽管尚不清楚卡博替尼Cabozantinib靶标中具有特定上调和基因改变的患者的预选是否会改变本研究的结果，但这可能会导致极其罕见的患者群体，需要很多年才能积累。
