Venetoclax维奈托克经常用于患有晚期血液恶性肿瘤的儿科、青少年和青年(AYA)患者的挽救治疗。然而，需要来自现实世界研究的更多数据来指导该人群安全、适当地使用Venetoclax维奈托克。我们回顾性审查了2016年至2022年在加州大学旧金山贝尼奥夫儿童医院临床试验之外接受Venetoclax维奈托克治疗的所有被诊断患有血液恶性肿瘤的30岁以下患者的医疗记录。
我们确定了13名患者（急性髓系白血病，n=8；B急性淋巴细胞白血病，n=3；骨髓增生异常综合征，n=2），年龄为4个月至27岁。先前接受的治疗中位数为3线（范围0-5）。所有患者均接受Venetoclax维奈托克联合低甲基化药物或常规化疗。三名（23%）患者达到完全缓解（CR）；两名(15%)达到部分缓解(PR)；3名(23%)患者病情稳定(SD)，5名(42%)患者病情进展。从开始使用Venetoclax维奈托克起，中位生存期和进展时间分别为9个月（范围2.5-52个月）和3个月（范围2周至7.5个月）。6名患者(46%)在接受Venetoclax维奈托克治疗期间出现3级或以上感染，包括非典型微生物引起的菌血症、曲霉菌侵袭性肺部感染、
Venetoclax维奈托克联合低甲基化药物或细胞毒性化疗对部分患有晚期血液恶性肿瘤的儿科/AYA患者有效，但观察到多种严重感染，特别是在接受Venetoclax维奈托克联合化疗的患者中。需要进行前瞻性研究来确定Venetoclax维奈托克在该人群中的最佳剂量和持续时间。
