近日,Celgene公司宣布与bluebird bio公司达成合作研发协议,两家公司将共同开发由bluebird bio公司最初开发的bb2121疗法。事实上,这两家公司从2013年就开始合作,共同开发CAR-T疗法治疗癌症。合作协议在2015年修订,当时重申重点开发靶向BCMA的候选疗法bb2121。而这次协议商定之后,蓝鸟将从4月份开始支付bb2121开发成本的一半,以此共享在美国产生的利润。而bb2121在美国之外的产生利润则由新基控制。
bb2121疗法是bluebird bio公司开发的新一代CAR-T疗法。这种细胞疗法表达的CAR靶向的抗原是B细胞成熟抗原( BCMA),而且CAR中携带4-1BB共刺激蛋白域。在多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)中,BCMA在癌变的浆细胞中广泛表达,但是它不会在不成熟的B细胞和记忆细胞中表达。因此,它是利用免疫疗法治疗MM的理想靶点。
目前,新一代CAR-T疗法bb2121已经获得了FDA授予的突破性疗法认定。2017年ASH年会上发布的临床1期试验中期结果表明:bb2121在已经接受过多种疗法治疗的MM患者中达到94%的客观缓解率,其中56%的患者达到完全缓解。现在,该疗法正在临床2期试验中检测它对复发或难治性MM患者的疗效。对此,Celgene公司的血液学与肿瘤学总裁Nadim Ahmed先生表示:“我们非常高兴能够进一步推进和bluebird公司在bb2121项目上的合作,我们相信这一疗法将对MM患者的治疗手段和结果产生重大影响。”
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