近日，致力于开发异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣布，美国FDA允许其在研产品UCART123的临床试验继续进行，治疗急性骨髓性白血病，以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。
本次成为众人关注焦点的UCART123是一款“通用型”CAR-T疗法，在细胞的来源上与传统CAR-T疗法有所不同。在传统CAR-T疗法中，研发人员需要从患者体内提取T细胞，插入嵌合抗原受体（CAR），使T细胞针对癌细胞上的特定抗原，再把这些改造后的T细胞输回到患者体内治疗癌症。通用型CAR-T疗法则可以对异体T细胞进行提前制备，随时提供给患者。此外，它也不受患者自身T细胞质量的影响。
这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及BPDCN癌细胞表面上普遍表达的CD123抗原。今年2月，它成为了首款经过美国FDA批准进入临床试验的通用型CAR-T疗法。多名患者随后入组，接受治疗。新药研发的道路从来不是坦途，突破性的创新疗法研发尤其如此。在这项早期临床试验中，一名患者不幸去世，这也让美国FDA在9月4日决定暂停这项试验，好在安全性上做重新设计。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）