FDA肿瘤药物专家咨询委员会在评审会议上以10:0的结果全票通过诺华的突破性CAR-T疗法的上市申请。2017年8月30日，FDA正式批准诺华CAR-T疗法Kymriah上市，用于治疗儿童和年轻成人（2-25岁）急性淋巴细胞白血病（ALL），比预定的时间提前了5周，成为全球首个获批的CAR-T免疫细胞疗法。在新闻公告中，FDA明确将CAR-T疗法Kymriah划分为以细胞工程为基础的基因治疗产品，Kymriah也是FDA批准的第一个基因治疗药物，具有划时代的意义。
Kymriah疗效明显，完全缓解率达到82%。诺华的CAR-T主打产品为Kymriah，是属于第二代CAR-T疗法，2016年末的ASH会议上，诺华公布了临床2期ELIANA的数据，Kymriah针对儿童或年轻患者的复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）的完全缓解率达到82%。不同于Juno失败案例，诺华使用更为安全的CAR-T结构。Kymriah是诺华与宾夕法尼亚大学共同合作开发的CAR-T疗法，是通过嵌合抗原受体的4-1BB共刺激域来增强细胞扩增和效力。据美国癌症研究学会（AACR）年会上公布的研究显示，相比于Juno早期使用的CD28，嵌合抗原受体上采用4-1BB刺激域的技术特点是可以使细胞体内扩增相对温和，存续时间更长，复发率也更低。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）