诺华公司近日宣布了关键临床试验ELIANA的结果。该项目跟踪CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，原名CTL019）用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）的儿童和25岁以下年轻成人患者的疗效，结果发表在最新一期的《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
Kymriah于2017年8月成为第一个获FDA批准的嵌合抗CAR-T细胞疗法，用于治疗25岁以下的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这一批准是基于由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院（CHOP）合作进行的ELIANA研究的前期结果对于Kymriah疗效的支持。
在达到CR / CRi的患者中，缓解的中位持续时间未达到。缓解是持久的，六个月时的无复发生存率为80％。在6个月（95％CI：60％-82％）和12个月（95％CI：35％-64％）时50％的无事件生存率为73％，未达到中位无事件生存期。75例输注患者的总生存期在6个月时为90％（95％CI：81％-95％），12个月时为76％（95％CI：63％-86％）。
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