科手术切除肿瘤是胃肠间质瘤(GIST)获得根治性治疗的最佳手段,但术后复发率高达80%。研究表明,伊马替尼对复发转移GIST具有良好的疗效,40mg/d口服已成为标准的一线治疗,但在治疗过程中仍有60%-76.6%的患者会出现伊马替尼耐药。达沙替尼(施达赛)治疗伊马替尼耐药的GIST患者的6个月无进展生存率(PFS)、肿瘤客观缓解率和总生存率。
在伊马替尼耐药的胃肠道间质瘤患者中达沙替尼与无进展生存率的关联性,胃肠道间质瘤(GIST)在发生转移或无法手术切除时将危及生命。在有些对甲磺酸伊马替尼耐药的晚期GIST患者中,先用苹果酸舒尼替尼,再用瑞戈非尼治疗可控制肿瘤;但大多数患者仍需要更多的活性治疗。
在这项研究中,入选了50名患者(中位年龄60岁;年龄范围19-78岁;男性31名[62%],女性19名[38%];白人41名[82%]),有48名患者的缓解情况是可评估的。整个人群的6个月PFS估算值为29%,在14名携带pSRC的GIST患者亚组中为50%。在25%的患者中观察到肿瘤客观缓解,其中包括1名携带伊马替尼耐药突变(18号外显子PDGFRA突变)的患者。在伊马替尼耐药的GIST患者亚组中,达沙替尼(施达赛)可能具有疗效。仍需要进一步的研究,以确定pSRC是否是预后生物标志物。
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