共有 269 名患者被随机分配至依鲁替尼(Ibrutinib)（n = 136）或苯丁酸氮芥（n = 133）。如前所述，基线特征在治疗组之间得到了很好的平衡。在中位随访 60 个月（范围，0.1-66 个月）后，79 名（58%）患者继续接受一线依鲁替尼治疗，而 56 名（41%）患者停止治疗。在随机分配到苯丁酸氮芥的 133 名患者中，96 名患者出现 PD（75 名转用依鲁替尼，21 名在 PD 后未转用），1 名转用接受依鲁替尼治疗但未记录 PD，36 名患者继续使用苯丁酸氮芥组，但未出现 PD。在 PD 后未交叉的 21 名患者中（交叉至依鲁替尼不是强制性的），六人死亡，六人仍在研究中但未交叉，六人终止研究。在没有 PD 的 苯丁酸氮芥组 36 名患者中，16 人仍在研究中，11 人终止研究，9 人死亡。
与苯丁酸氮芥相比，依鲁替尼显着延长了 PFS（中位数未达到与 15.0 个月 [95% 置信区间 (CI): 10.2–19.4]），PD 或死亡风险降低 85%（风险比，0.146 [95% CI ：0.098–0.218]）。在 5 年时，估计 70% 接受依鲁替尼治疗的患者和 12% 接受苯丁酸氮芥治疗的患者无进展且存活。136 名患者中有 8 名 (6%) 因 PD 停用依鲁替尼。
在所有检查的患者亚组中观察到依鲁替尼优于苯丁酸氮芥的 PFS 益处，包括具有TP53突变、染色体 11q 缺失 (del[11q]) 和/或未突变的免疫球蛋白重链可变区 (IGHV)的高风险预后特征的患者（PFS：HR 0.083 [95% CI：0.047–0.145]）。单独检查时，与苯丁酸氮芥治疗的患者相比，依鲁替尼治疗患者的 del(11q) 和未突变的 IGHV 的存在也与增加的 PFS 相关。与苯丁酸氮芥相比，依鲁替尼在 del(11q) 患者中显着降低了 PD 或死亡风险 97%。与苯丁酸氮芥相比，依鲁替尼对未突变和突变 IGHV 患者的 PD 或死亡风险分别降低了 90% 和 85%。
对于未突变和突变 IGHV 接受依鲁替尼治疗的患者，PFS 没有显着差异。在接受依鲁替尼治疗的患者中，79% 的 del(11q) 患者和 67% 的未突变 IGHV 患者在 5 年时估计存活且无进展。尽管 del(17p) CLL 患者被排除在研究之外，但 12 名接受依鲁替尼治疗的患者有TP53突变；接受依鲁替尼治疗的TP53突变或TP53野生型患者的中位 PFS 未达到（HR [95% CI：0.866 [0.264–2.846]），5 年估计值分别为 56% 和 73%。只有三名随机接受苯丁酸氮芥的患者有TP53突变，因此无法在治疗之间进行比较。更多详情可咨询下方微信。
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