selpercatinib塞尔帕替尼疗法在该人群中的疗效结果。在总体人群中，ORR为68%（95%CI，53-81），其中4名患者(8%)显示完全缓解(CR)，30名患者(60%)部分缓解(PR)，12名患者(PR)(24%)疾病稳定(SD)和两名患者(4%)疾病进展(PD)。两名患者(4%)无法评估（无可测量的病变）。总人群和接受过治疗的患者（分别为95%CI，2.4-3.6和2.5-4.0）的最佳反应中位时间为2.6个月，未接受治疗的患者为1.7个月（95%CI，1.2-3.6）。预处理患者（68%；95%CI，50-82）或初治患者（69%；95%CI，39-91）获得了相似的ORR值。预处理患者显示11%的CR和58%的PR；在接受过治疗的患者中观察到所有完全反应。
接触selpercatinib塞尔帕替尼的中位持续时间为8个月（范围，1-17）。总共50名患者中有43名(88%)经历了任何级别的TRAE，其中大部分为1级或2级并且是可逆的；最常见的TRAE是疲劳/乏力（40%的患者）、肝酶水平升高(34%)、口干(26%)、高血压(26%)和外周水肿(20%)。12名患者(24%)报告了3级TRAE，包括肝酶水平升高(10%)、QTc时间延长(4%)、腹痛(4%)、高血压(4%)和疲劳/虚弱(4%)。在数据截止日期，三名患者死亡（两名发生心肌梗死，第三名经历肿瘤进展）；这些事件被主治医师归类为与selpercatinib塞尔帕替尼治疗无关。
大多数患者的BID起始剂量为160mg（n =41/50；82%），而其他患者的起始剂量降低（两名患者120mg减少4%，七名患者80mg减少14%）)因为他们的年龄、体重和/或合并症；在后面的三名患者中，由于良好的耐受性，在治疗过程中发生了剂量增加。最佳耐受剂量为160mgBID（50%的患者）、120mgBID（10%）、80mgBID（30%）或40mgBID/80mg/天（4%）。在接受selpercatinib塞尔帕替尼的50名患者中，有20名患者(40%)由于TRAE需要减少剂量；导致剂量减少的最常见TRAE是疲劳/虚弱(14%)和肝酶水平升高(12%)。在两名患者中，他们的selpercatinib塞尔帕替尼剂量后来增加到起始剂量，而其他患者则继续以减少的剂量接受治疗。TRAE导致13名患者(26%)的剂量中断。没有患者因TRAE而停止治疗。
在selpercatinib塞尔帕替尼之前接受免疫疗法+/-化疗（n=15）作为最后一次治疗的亚组中出现TRAE的患者比例为100%，而其他患者（未接受治疗、化疗或TKI作为最后一次治疗）的比例为80%治疗线，n =35）。在免疫治疗亚组的四名患者(40%)和另一亚组的四名患者(11%)中观察到3级TRAE；两个亚组中3级事件的数量均为8次。值得注意的是，免疫治疗亚组中没有发生4级TRAE（数据未显示）。
