塞尔帕替尼Selpercatinib在成年患者中的良好疗效和安全性为其在儿科人群中的评估奠定了基础。截至2021年3月30日（数据截止日期），共招募了12名患者。患者的中位年龄为14岁（范围2-20岁），男性6例，女性6例。大多数患者为MTC（n=8），其次为PTC（n=2）、横纹肌肉瘤（n=1）和骨肉瘤（n=1）。两例肉瘤患者的RET中都存在未知变异。
缓解数据显示这1例骨肉瘤患者出现PD,而其他所有甲状腺癌和RET畸变患者出现SD或PR.另外的结果显示，首次服用塞尔帕替尼Selpercatinib后，中位随访8个月，中位无进展生存期未达到。从最初的缓解开始，中位随访5个月，中位缓解持续时间未达到，所有4个PR都在进行中。重要的是，该试验招募的患者中，绝大多数（12人中的9人）仍在接受治疗。
值得注意的是，所有8例MTC患者无论其放射学反应如何，都经历了生物化学应答——降钙素减少和癌胚抗原可变减少。关于安全性，服用起始剂量的塞尔帕替尼Selpercatinib时，没有报告剂量限制性毒性，该剂量被确定为2期推荐剂量。在扩展队列中，1名患者因PD而停止治疗，1名患者因不依从而停止治疗，1名患者因治疗无关不良反应（AE）而停止治疗。总的来说，该药耐受性很好，毒性很小，与在成年人中用药的经验一致。最常见的不良反应是腹泻、高磷血症、恶心和肝酶异常。尽管儿童患者的数据相当稀少，但重要的是，该药在儿童群体中的表现与在成年人中类似，支持在扩展队列中继续使用该剂量。
塞尔帕替尼Selpercatinib已被FDA授予孤儿药资格用于治疗RET融合阳性NSCLC、RET融合阳性和RET突变甲状腺癌，包括低分化甲状腺癌、未分化或间变性甲状腺癌、MTC、局部晚期或转移性滤泡或乳头状甲状腺癌。
塞尔帕替尼Selpercatinib在甲状腺癌中的获批治疗年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者，需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性。在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。详情请扫码咨询：
