在开放标签、多中心II期LIBRETTO-321(NCT04280081)研究中，患有RET改变的晚期实体瘤中国患者每天两次接受160毫克Selpercatinib塞尔帕替尼。主要终点是独立审查委员会(IRC)的客观缓解率（ORR；RECISTv1.1）。次要终点包括反应持续时间(DoR)和安全性。在主要分析集[PAS；经中心实验室确认的RET融合阳性TC或RET突变髓质TC(MTC)治疗的患者]和所有入组的MTC患者。
在安全人群（n =77）中，Selpercatinib塞尔帕替尼的中位治疗持续时间为40.29周（范围2.29–51.29），中位治疗周期数为10。总体而言，75名(97.4%)患者至少经历了一次治疗-紧急不良事件（TEAE），其中46例（59.7%）为3级.共有40名患者(51.9%)经历了3级TRAE，最常见的是高血压(19.5%)。13名(16.9%)患者发生了严重的TRAE。总共有25名(32.5%)患者需要减少剂量，41名(53.2%)有1次剂量遗漏（39名由于AE，4名由于时间安排冲突，1名由于治疗可用性）。导致剂量减少的TEAE是超敏反应（7；9.1%）、天冬氨酸转氨酶（AST）升高（n=6；7.8%）、丙氨酸转氨酶（ALT）升高（n=5；6.5%）、血小板计数降低（n=4；5.2%）、肝功能异常（n=3；3.9%）、心电图QT间期延长（n=2；2.6%）、发热（n=2；2.6%）、血肌酐升高（n=1；1.3）%)、肝损伤(n=1;1.3%)和贫血(n=1;1.3%)。导致剂量中断的TEAE发生在39(50.6%)患者，包括AST升高和超敏反应（均为7.8%）、高血压、ALT升高和血肌酐升高（均为5.2%）。导致Selpercatinib塞尔帕替尼停药的TEAE发生在四名(5.2%)患者中，其中3.9%(n =3)被研究者认为与治疗相关：各有一名患者出现超敏反应、血小板计数下降和肝功能异常。有一个(1.3%)5级TEAE被认为与Selpercatinib塞尔帕替尼无关；一名患有RET突变型MTC的46岁男性患者发生急性胰腺炎。
一名RET融合阳性TC患者经历了TRAE，包括ALT/AST水平升高、腹泻、心电图QT间期延长、低钙血症、中性粒细胞和白细胞计数减少、紫癜和体重增加。没有发生3级TRAE。详情请扫码咨询：
