根据1/2期临床试验LIBRETTO-001（NCT03157128）的发现，无论是否接受过vandetanib或cabozantinib的治疗，Selpercatinib塞尔帕替尼均可为RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）青少年患者提供持久的疗效。
Selpercatinib（以前称为LOXO-292）是一种新型的ATP竞争性高选择性小分子RET激酶抑制剂。在实验模型中，Selpercatinib塞尔帕替尼已被证明对多种RET改变具有纳摩尔效力，包括残基V804的获得性看门人抗性突变，以及大脑中的抗肿瘤活性。18我们在LIBRETTO-001中评估了Selpercatinib塞尔帕替尼的安全性和有效性，LIBRETTO-001是一项1-2期临床试验，涉及具有激活RET改变的任何实体瘤类型的青少年和成人患者。在这里，我们报告了Selpercatinib塞尔帕替尼在RET中的安全性和有效性-突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。
在此1-2期试验中，Selpercatinib塞尔帕替尼在RET突变甲状腺髓样癌患者中显示出显着且持久的抗肿瘤活性，无论是否接受过vandetanib或cabozantinib治疗。此外，在一小部分患有RET融合阳性的既往治疗过的各种组织学类型的甲状腺癌患者中观察到了有希望的活性。
对Selpercatinib塞尔帕替尼有客观反应的患者百分比在甲状腺髓样癌患者组中大致一致，约为70%，无论之前是否接受过vandetanib、cabozantinib或两者的治疗。几乎所有患者都观察到肿瘤消退，并且无论个体RET突变如何，都观察到活性。RET患者的活动也显得持久-突变型甲状腺髓样癌，在既往接受凡德他尼、卡博替尼或两者联合治疗的患者和既往未接受凡德他尼或卡博替尼治疗的患者中，1年时的缓解率分别为86%和91%。需要对参与该试验的患者进行持续随访，以确定所有队列中Selpercatinib塞尔帕替尼疗效的最终持久性。详情请扫码咨询：
