Selpercatinib塞尔帕替尼与卡博替尼和凡德他尼等老药物相比，这些药物通过RET靶向发挥抗肿瘤活性，且毒性较低。RET以及多种其他激酶。Selpercatinib是一种具有中枢神经系统(CNS)活性的一流高选择性和强效RET激酶抑制剂，已在多个国家获批用于治疗晚期/转移性RET改变的非小细胞肺癌(NSCLC))或TC。
在I/II期全球LIBRETTO-001试验中，Selpercatinib塞尔帕替尼在患有晚期RET突变MTC的患者中显示出强大的抗肿瘤活性。655名RET患者中-先前接受过凡德他尼、卡博替尼或两者治疗的突变MTC，客观缓解率(ORR)为69%[95%置信区间(CI),55–81]，其中客观缓解率为82%(95%CI,69–90)患者在1年时保持无进展。此外，在88名既往未接受过激酶抑制剂治疗的患者中，1年时ORR为73%（95%CI，62-82），其中92%（95%CI，82-97）无进展。LIBRETTO-001的最新安全性分析（包括746名患者）显示，大多数不良事件(AE)级别较低，只有2%的患者因治疗相关的AE(TRAE)而停止治疗。
降钙素和癌胚抗原(CEA)是众所周知的MTC诊断和预后生物标志物。数据还表明，降钙素和CEA水平可能代表MTC治疗反应的标志。例如，全球LIBRETTO-001试验显示，接受Selpercatinib塞尔帕替尼治疗的MTC患者对降钙素和CEA的生化反应率较高。
基于LIBRETTO-001的研究结果，美国食品和药物管理局于2020年5月加速批准Selpercatinib塞尔帕替尼用于治疗晚期或转移性RET融合阳性TC和RET突变MTC。然而，迄今为止，尚无关于中国患者的Selpercatinib塞尔帕替尼数据，并且在进行本分析时，中国尚无批准的针对RET改变的TC患者的RET靶向疗法。我们报告了Selpercatinib塞尔帕替尼对RET突变MTC和RET患者的疗效和安全性融合阳性TC纳入II期LIBRETTO-321试验，该试验旨在评估Selpercatinib塞尔帕替尼在患有RET激活改变的中国实体瘤患者中的疗效和安全性。详情请扫码咨询：
