塞尔帕替尼Selpercatinib是根据LIBRETTO-001临床试验（NCT03157128）的结果获得批准的，该试验涉及702名年龄在15-92岁之间的参与者，每种肿瘤都有三种类型的肿瘤。[在临床试验期间，参与者每天两次口服160毫克塞尔帕替尼Selpercatinib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结局指标是总体缓解率（ORR），它反映了具有一定肿瘤缩小量的参与者的百分比，以及反应持续时间（DOR）。非小细胞肺癌（NSCLC）的常规批准转换是基于另外172名参与者的数据和18个月的额外随访，以评估反应的持久性。
在105名转染期间重排（RET）融合阳性NSCLC的成年受试者中评估了非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效，这些受试者之前接受过铂类化疗。在先前接受过NSCLC治疗的105名参与者中，有81%的肿瘤完全或部分缩小，其中7%的肿瘤持续了六个月以上。在从未接受过治疗的84名参与者中，58%的肿瘤完全或部分缩小，其中7%的肿瘤持续了六个月以上。
在12岁及以上的RET-突变MTC参与者中评估了甲状腺髓样癌（MTC）的疗效。该研究招募了143名患有晚期或转移性RE突变型MTC的参与者，他们之前曾接受过、凡德他尼或两者（化疗类型）的治疗，以及患有晚期或转移性RET-突变型MTC的参与者，他们之前没有接受过或凡德他尼的治疗。在先前接受过MTC治疗的55名参与者中，有6%的肿瘤完全或部分缩小，其中76%的肿瘤持续了7个月以上。在从未接受过批准药物治疗的73名参与者中，61%的肿瘤完全或部分缩小，其中7%的肿瘤持续了六个月以上。
在12岁及以上的受试者中评估了转染（RET）融合阳性甲状腺癌期间重排的疗效。该研究招募了19名患有RET融合阳性甲状腺癌的参与者，他们是放射性碘难治性（RAI，如果适当的治疗选择）并且之前接受过另一种全身治疗，以及6名患有RET融合阳性甲状腺癌的参与者，他们是RAI难治性且没有接受任何额外的治疗。在先前接受过甲状腺癌治疗的87名参与者中，有7%的肿瘤完全或部分缩小，其中75%的肿瘤持续了六个月以上。所有八名未接受放射性碘治疗以外治疗的参与者的肿瘤完全或部分缩小，其中<>%的肿瘤持续了六个月以上。
LIBRETTO-001是一项多中心、开放标签、多队列试验，评估了41名患有RET融合阳性肿瘤（非小细胞肺癌和甲状腺癌除外）且疾病进展的参与者在先前或之后的疾病进展全身治疗或没有令人满意的替代治疗方案的人。疗效评估得到了343名患有RET融合阳性NSCLC和甲状腺癌的参与者的数据的支持，这些参与者参加了产品标签中已经描述的同一试验。参与者接受塞尔帕替尼Selpercatinib治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。详情请扫码咨询：
