一项前瞻性II期单臂试验的结果表明,105例患者中约三分之一(30.5%)在艾曲波帕/艾曲泊帕减量并停药12月后仍维持反应,截至12月的中位 SRoT 为33.3(25.7-45.3)周(约8月)。此外,在第二年的随访中,20例患者(19.0%)在第24月时仍维持SRoT。这些前瞻性数据证实,相当比例的ITP患者可以成功逐渐停用艾曲波帕并维持血小板计数≥30 *10^9/L并且至第24月无出血事件或需要抢救治疗。在临床实践中,逐渐减少用药有几个重要的好处:减少治疗相关不良事件,确保患者在有限时间接受最低有效剂量。因此,这是为实现个性化医疗迈出的一步。一半患者的血小板计数在暴露艾曲波帕1月内增加,并在12月和24月时保持较高水平。患者生活质量亦得到改善。
艾曲波帕/艾曲泊帕耐受性良好,无意外不良事件,也无治疗相关死亡。5.7%的患者记录了所有级别的血栓栓塞事件。然而,除了一个事件(DVT)外,所有事件在12个月内解决。
同样令人鼓舞的是,8例减量/停药后复发的患者重新启用艾曲波帕/艾曲泊帕,7例血小板再次出现反应。这表明,在停药后还可以再次启用艾曲波帕。
此外,研究还表明,不论新诊断ITP、持续性ITP和慢性ITP,艾曲波帕/艾曲泊帕诱导的早期反应率相当,并降低了出血事件的频率和严重程度。从ITP诊断到首次给药时间、年龄、性别、基线血小板计数、基线中性粒细胞、基线体重指数、达到血小板计数≥100 *10^9/L的时间以及血小板计数开始下降时间,我们没有发现任何影响艾曲波帕有效性和安全性的因素。
该研究的局限性是缺乏安慰剂/对照组,另研究患者较少。尽管该研究存在局限性,可是,这是首个前瞻性研究。实现12月SRoT的32例患者中,20例达到24月SRoT。此外,在12例停药期间再次复发的患者中,8例重新用药,7例再次显效。这表明,艾曲波帕/艾曲泊帕停药后还可以再次启用,其启用的血小板阈值还需要大数据来确定。本研究值得关注的一点是:尽管血小板计数达到一定水平(即至少一次≥100 *10^9/L,然后持续2个月≥70 *10^9/L)在相对较短的时间内,开始减量,第12月和第24月实现SRoT的患者比例仍可达到30%和20%。关于艾曲波帕减量和停药的血小板最佳阈值以及持续时间还需要更大规模研究去探索。
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