所谓CAR-T细胞，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，就是从患者体内分离出免疫T细胞，用遗传修饰的方法进行改造，使其表达一种嵌合抗原受体（CAR），该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞增殖和杀伤能力。这种CAR-T细胞要在实验室中大量培养，之后输回病人体内用于治疗。
CAR-T细胞像装备了“GPS定位”并关闭了“自毁按钮”的“生物巡航导弹”对癌细胞实施“饱和打击”，细胞被回输病人体内后会继续增殖，精准锁定癌细胞并将其歼灭。从理论上来讲，CAR-T细胞作为“活的药物”，会针对性地识别癌细胞，避免了对正常细胞的损害；有机会在人体内长期待命，抑制癌细胞的进化；CAR-T还可以成为一个平台技术适用于各种肿瘤。
诺华已上市的CAR-T细胞Kymriah具有可接受的安全性，但针对的是难治或者复发的白血病，也就是说，遇到其它疗法都不行的患者才会推荐用CAR-T。试验显示，CAR-T能够穿过血脑屏障，引发免疫响应，那么CAR-T很可能因为相同的机制穿越胎盘屏障，生殖毒性问题必须得到关注。
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