血小板减少症是骨髓增生异常综合征(MDS)的一种严重并发症，与出血风险增加和预后较差相关。艾曲波帕Eltrombopag是一种血小板生成素受体激动剂，在临床前研究中可以增加血小板计数并逆转来那度胺(LEN)的抗巨核细胞生成作用。我们假设艾曲波帕Eltrombopag会降低MDS血小板减少症的发生率。
我们对伴有症状或输血依赖性贫血或血小板减少症的低或中1风险MDS成年患者进行了艾曲波帕Eltrombopag和LEN的II期多中心试验(NCT01772420)。血小板减少症患者开始接受艾曲波帕Eltrombopag治疗，随后在血小板增加后接受LEN治疗。无血小板减少症的患者开始接受LEN单药治疗，如果出现血小板减少症，则接受艾曲波帕Eltrombopag治疗。
共有52名患者入组；平均年龄为71岁（范围34-93岁）。意向治疗人群的总体缓解率(ORR)为35%(18/52)。艾曲波帕Eltrombopag单药治疗的ORR为33.3%(7/21)，29%实现血液学改善(HI)血小板，24%实现双系反应。LEN单一疗法的ORR为38%(6/16)，所有反应者均达到HI-Erythroid。15名患者同时接受艾曲波帕Eltrombopag和LEN治疗，ORR为33.3%，20%获得HI-红细胞治疗，20%接受HI-血小板治疗，双系反应为13%。艾曲波帕Eltrombopag的中位缓解持续时间为40周（范围8持续），LEN为41周（25持续），艾曲波帕Eltrombopag/LEN为88周（8.3持续）。与治疗相关的非血液学3-4级不良事件并不常见。在接受艾曲波帕Eltrombopag的患者中，2名出现严重出血事件，1名外周原始细胞出现可逆性增加，艾曲波帕Eltrombopag和LEN具有良好的耐受性，并且可以有效地改善低/中风险MDS患者的血液学状况。
