胶质母细胞瘤是一种高度血管化的肿瘤，疾病复发后几乎没有治疗选择。瑞戈非尼regorafenib是一种口服多激酶抑制剂，作用于血管生成、基质和致癌受体酪氨酸激酶。我们的目的是评估瑞戈非尼regorafenib治疗复发性胶质母细胞瘤的有效性和安全性。
REGOMA是一项随机、多中心、开放标签的2期试验，在意大利10个中心进行。经组织学证实的胶质母细胞瘤、东部肿瘤合作组表现状态为0或1、并记录手术后放疗和替莫唑胺放化疗后疾病进展的合格患者（年龄≥18岁）通过基于网络的系统随机分配（1:1），按复发时的中心和手术进行分层（是与否），每个4周周期的前3周每天接受瑞戈非尼regorafenib160mg治疗，或洛莫司汀110mg/m2每6周一次，直至疾病进展、死亡、不可接受的毒性或撤回同意。主要终点是意向治疗人群的总体生存率。
2015年11月27日至2017年2月23日期间，对124名患者进行了筛查，119名符合条件的患者被随机分配接受瑞戈非尼regorafenib（n=59）或洛莫司汀（n=60）治疗。中位随访时间为15·4个月(IQR13·8-18·1)。截至分析截止日期，119名患者中有99名患者死亡（83%）：瑞戈非尼regorafenib组59名患者中有42名患者死亡（71%），洛莫司汀组60名患者中有57名患者死亡（95%）。与洛莫司汀组相比，瑞戈非尼regorafenib组的总生存期显着改善，瑞戈非尼regorafenib组的中位总生存期为7·4个月（95%CI5·8-12·0），而瑞戈非尼regorafenib组的中位总生存期为5·6个月（4·7）。-7·3)洛莫司汀组（风险比0·50，95%CI0·33-0·75；对数秩p=0·0009）。59名接受瑞戈非尼regorafenib治疗的患者中有33名（56%）发生了3-4级治疗相关不良事件，而60名接受洛莫司汀治疗的患者中有24名（40%）发生了3-4级治疗相关不良事件。与瑞戈非尼regorafenib相关的最常见的3级或4级不良事件是手足皮肤反应、脂肪酶升高和血胆红素升高（59名患者中各有6名[10%]出现）。在洛莫司汀组中，最常见的3级或4级不良事件是血小板计数减少（60名患者中有8名[13%]）、淋巴细胞计数减少（8名[13%]）和中性粒细胞减少（7名[12%]）。研究人员认为没有死亡与药物有关。
REGOMA显示瑞戈非尼regorafenib在复发性胶质母细胞瘤中具有令人鼓舞的总体生存获益。这种药物可能是这些患者的一种新的潜在治疗方法，应该在充分有力的3期研究中进行研究。
