患有FMS样酪氨酸激酶3基因(FLT3)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)患者很少对挽救性化疗有反应。gilteritinib吉瑞替尼是一种口服、有效、选择性FLT3抑制剂，对复发性或难治性FLT3突变AML具有单药活性。
在一项3期试验中，我们以2:1的比例随机分配患有复发性或难治性FLT3突变AML的成人接受gilteritinib吉瑞替尼（剂量为每天120mg）或挽救化疗。两个主要终点是总生存期和完全缓解并完全或部分血液学恢复的患者百分比。次要终点包括无事件生存期（没有治疗失败[即复发或缺乏缓解]或死亡）和完全缓解的患者百分比。
在371名符合条件的患者中，247名被随机分配到吉特替尼组，124名被分配到挽救化疗组。gilteritinib吉瑞替尼组的中位总生存期显着长于化疗组（9.3个月vs.5.6个月；死亡风险比，0.64；95%置信区间[CI]，0.49至0.83；P<0.001）。gilteritinib吉瑞替尼组的中位无事件生存期为2.8个月，化疗组为0.7个月（治疗失败或死亡的风险比为0.79；95%CI，0.58至1.09）。吉特替尼组获得完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例为34.0%，化疗组为15.3%（风险差异，18.6个百分点；95%CI，9.8至27.4）；完全缓解的百分比分别为21.1%和10.5%，分别（风险差异，10.6个百分点；95%CI，2.8至18.4）。在根据治疗持续时间进行调整的分析中，与化疗组相比，gilteritinib吉瑞替尼组发生3级或以上不良事件以及严重不良事件的频率较低；gilteritinib吉瑞替尼组中最常见的3级或以上不良事件是发热性中性粒细胞减少症（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少症（22.8%）。在复发或难治性FLT3突变AML患者中，与挽救性化疗相比，gilteritinib吉瑞替尼显着延长了生存期，且缓解患者的比例更高。
