在骨髓增生异常综合征（MDS）中，严重的血小板减少与预后不良相关。这项多中心试验介绍了艾曲波帕Eltrombopag治疗低危MDS和严重血小板减少症患者的第二部分长期疗效和安全性结果。
在这项针对国际预后评分系统低或中1风险MDS成年患者的单盲、随机、安慰剂对照II期试验中，血小板(PLT)计数稳定（<30×103/mm3)接受艾曲波帕Eltrombopag或安慰剂直至疾病进展。主要终点是PLT反应持续时间（PLT-R；从PLT-R发生时间到PLT-R丧失之日计算，定义为出血/PLT计数<30×103/mm3或最后观察日期）以及长期安全性和耐受性。次要终点包括出血的发生率和严重程度、PLT输注、生活质量、无白血病生存期、无进展生存期、总体生存期和药代动力学。
从2011年到2021年，在筛选的325名患者中，169名患者被随机分配口服艾曲波帕Eltrombopag(N=112)或安慰剂(N=57)，起始剂量为每天一次50mg，最大剂量为300mg。25周随访（IQR，14-68）的PLT-R发生率为47/111（42.3%）艾曲波帕Eltrombopag患者，而安慰剂组为6/54（11.1%）（比值比，5.9；95%CI，2.3）至14.9；P<.001)。在艾曲波帕Eltrombopag患者中，12/47(25.5%)的PLT-R丢失，60个月时累积血小板减少无复发生存率为63.6%（95%CI，46.0至81.2）。艾曲波帕Eltrombopag组中临床显着出血（WHO出血评分≥2）的发生率低于安慰剂组（发生率比，0.54；95%CI，0.38至0.75；P=.0002)。尽管未观察到1-2级不良事件(AE)频率存在差异，但艾曲波帕Eltrombopag患者出现3-4级AE的比例较高(χ2=9.5，P=.002)。艾曲波帕Eltrombopag组和安慰剂组患者中17%（两者）发生AML演变和/或疾病进展，且生存时间没有差异。艾曲波帕Eltrombopag治疗低危MDS合并严重血小板减少症有效且相对安全。
