在一项单组、II期试验中，纳入126例既往接受标准治疗的KRASp.G12C突变晚期NSCLC患者，接受口服索托拉西布Sotorasib（960mg，每日一次）的治疗。主要终点是客观缓解（完全或部分缓解）。次要终点包括疾病控制率（完全缓解、部分缓解或疾病稳定）、应答时间、缓解持续时间、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。经过15.3个月中位随访观察，研究结果如下：主要终点：客观缓解率为37.1%。次要终点：疾病控制率为80.6%，应答时间为1.4个月，中位缓解持续时间长达11.1个月，中位无进展生存期（PFS）长达6.8个月，中位总生存期（OS）长达12.5个月。
索托拉西布Sotorasib的安全性相对较高，大约三分之二的患者报告有副作用，但其中大多数为轻度至中度。最常见的副作用是腹泻（31%），恶心（19％），肝酶升高（15％），没有出现与药物治疗有关的死亡，但是有7％的患者由于副作用而退出研究，研究人员正在研究如何进一步控制副作用，但研究人员也表示，与与多西他赛和其他疗法相比，索托拉西布Sotorasib的安全性前景良好。RAS（KRAS,NRAS和HRAS）是癌症中最常见的突变基因家族。
KRAS突变是已知的三种最致命的癌症——肺癌、结肠直肠癌和胰腺癌的重要驱动因素。三十多年来，抑制RAS驱动的肿瘤发生的有效疗法的发展一直停滞不前，因此RAS一度被认为是“不可成药靶点”。但是，在2019年ASCO大会上，安进公司宣布了其研发的靶向KRASG12C基因突变的非小细胞肺癌的抑制剂索托拉西布Sotorasib效果显著，对10位KRASG12C基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的疾病控制率接近90%，有效率达50％。数据一经公布，引起世界轰动。RAS不可成药的观点被成功动摇。2020年12月9日，安进宣布，美国FDA已授予其在研KRASG12C抑制剂索托拉西布Sotorasib突破性疗法认定，并采取实时审评（RTOR）以加快审评进度，用于治疗局部晚期或转移性携带KRASG12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2020年12月16日，安进宣布向FDA递交索托拉西布Sotorasib的上市申请，用于治疗KRASG12C突变的晚期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。详情请扫码咨询：
