为了研究阿帕他胺apalutamide作为继发AS的前列腺癌患者的治疗选择，我们进行了一项II期研究，以评估3个月的阿帕他胺apalutamide对低至中危前列腺癌的病理影响。
2017年10月至2019年12月期间，有23名患者参加了该试验。入组时接受AS的中位时间为10.4个月（IQR：3.7-40.1个月），13/23(57%)受试者在接受AS期间有≥2次先前的阳性活检。一名患者在参加研究之前进行了一次阴性活检（5/6之前的活检呈阳性）。所有受试者均完成了90天的治疗过程，其中22名受试者接受了治疗后活检，其中1名患者因SARS-COV2大流行而退出，并希望限制临床暴露。由于入组缓慢，该研究在入组计划的33名患者之前停止。
在22名可评估的患者中，13名（59%；95%CI36%-79%；与基于精确二项式检验的20%无效率相比，P<.001）在治疗后活检中没有残留癌症的证据（即，第91天）。假设我们纳入了整个33名患者队列，并且所有其他患者在治疗后都有残留癌症，则观察到的活检阴性率为13/33(39%;95%CI23%-54%;P=.008)，这仍足以拒绝≤20%的零假设响应率。只有1名受试者在第91天进行了MRI/经直肠超声融合活检，残留癌呈阳性。
21名受试者在第365天接受了活检，第19名受试者在第730天接受了活检。值得注意的是，1名患者拒绝了第365天的活检，但随后接受了第730天的活检。21名患者中的7名(33%)在第365天活检时没有残留癌症的证据。19名受试者中的4名(21%)在第730天活检呈阴性。值得注意的是，1名受试者在第365天活检呈阳性，在第730天活检呈阴性。首次活检呈阳性的中位时间为364天（95%CI：91-742天）。
在第91天，所有患者在服用阿帕他胺apalutamide期间PSA下降超过50%，其中15名患者(65%)PSA下降≥90%。停止阿帕他胺后，所有患者的PSA均升高，到第365天时，中位PSA与基线相比没有显着差异（中位差-0.2ng/mL，95%CI：-0.9至0.5，P=.5）。在治疗期间（即到第91天），中位睾酮水平与基线相比显着升高（中位差275，95%CI：216至340，P<.001）。
在中位随访753天（IQR：747-762天）中，5名患者接受了明确的局部治疗。4名受试者因GG重新分类而接受局部治疗（3名接受放射治疗；1名接受根治性前列腺切除术），1名受试者选择根治性前列腺切除术，与基线相比，其GG2疾病稳定。参加研究后464至918天期间接受了局部治疗。另外两名患者（总共6名）在试验期间GG较研究前基线有所增加。其中一名失访。另一个人的GG2疾病有所增加，并选择了持续的AS。值得注意的是，随后的活检显示下降至GG1，Prolaris测试(MyriadGenetics)表明AS死亡风险较低（10年时为2.3%）。17-19日另外两名患者在第730天之前退出：一名患者死于不相关的原因，另一名患者出现第二次原发转移。阿帕他胺apalutamide详情请扫码咨询：
