在同种异体造血细胞移植后发生类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 的患者预后较差，突出了未满足的治疗需求。在这项开放标签的 2 期研究中，至少 12 岁的 II 至 IV 级类固醇难治性 aGVHD 患者有资格接受鲁索替尼（ruxolitinib）口服，从 5 mg 每天两次加皮质类固醇开始，直至治疗失败、不可接受的毒性或死亡。主要终点是第 28 天的总体反应率 (ORR)；关键的次要终点是 6 个月的缓解持续时间 (DOR)。
截至 2018 年 7 月 2 日，71 名患者至少接受了 1 剂鲁索替尼。这些患者中有 48 名（67.6%）在入组时患有 III/IV 级 aGVHD。在第 28 天，39 名患者（54.9%；95% 置信区间，42.7%-66.8%）有总体反应，其中 19 名（26.8%）有完全反应。任何时间的最佳 ORR 为 73.2%（完全缓解，56.3%）。在皮肤 (61.1%)、上 (45.5%) 和下 (46.0%) 胃肠道和肝脏 (26.7%) 中观察到反应。
中位 DOR 为 345 天。6 个月时的总生存率估计为 51.0%。在第 28 天，43 名接受鲁索替尼和皮质类固醇治疗的患者中有 24 人（55.8%）的皮质类固醇剂量较基线减少了 50% 或更多。最常见的治疗出现的不良事件是贫血（64.8%）、血小板减少（62.0%）、低钾血症（49.3%）、中性粒细胞减少（47.9%）和外周水肿（45.1%）。与类固醇难治性 aGVHD 患者的历史数据相比，鲁索替尼产生了持久的反应和令人鼓舞的生存率，这些患者的结果令人沮丧。安全性概况与对鲁索替尼和该患者群体的预期一致。最常见的治疗出现的不良事件是贫血（64.8%）、血小板减少（62.0%）、低钾血症（49.3%）、中性粒细胞减少（47.9%）和外周水肿（45.1%）。
与类固醇难治性 aGVHD 患者的历史数据相比，鲁索替尼产生了持久的反应和令人鼓舞的生存率，这些患者的结果令人沮丧。安全性概况与对鲁索替尼和该患者群体的预期一致。最常见的治疗出现的不良事件是贫血（64.8%）、血小板减少（62.0%）、低钾血症（49.3%）、中性粒细胞减少（47.9%）和外周水肿（45.1%）。与类固醇难治性 aGVHD 患者的历史数据相比，鲁索替尼产生了持久的反应和令人鼓舞的生存率，这些患者的结果令人沮丧。安全性概况与对鲁索替尼和该患者群体的预期一致。
鲁索替尼是一种口服的、选择性的 Janus 激酶 (JAK)1/2 抑制剂。JAK 是细胞内酪氨酸激酶，在免疫细胞的发育和功能中起关键作用，并且与 aGVHD 发病机制有关。鲁索替尼作为类固醇难治性 aGVHD 的补救治疗的回顾性临床研究表明临床益处，包括鼓励总生存 (OS) 率。更多详情可咨询下方微信。
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