鲁索替尼ruxolitinib在2期临床试验中的效果详情

　　REACH1 是一项前瞻性、多中心、开放标签、单队列、2 期试验，在美国 17 个州的 26 个医疗中心招募患者。符合鲁索替尼（ruxolitinib）试验条件的患者年龄至少为 12 岁，接受过来自任何供体来源的血液系统恶性肿瘤的首次 HCT，有骨髓移植的证据，根据西奈山急性 GVHD 国际联盟 (MAGIC) 标准发展出临床怀疑的 II 至 IV 级类固醇难治性 aGVHD ,除了皮质类固醇治疗aGVHD外，还接受了不超过1次的全身治疗。先前感染的患者有资格参与，前提是他们在筛查时没有活动性、不受控制的感染。类固醇难治性 aGVHD 定义为 3 天后进行性 GVHD 或用至少 2 mg/kg 每天甲基强的松龙（或等效物）初步治疗 7 天后 GVHD 无改善，低剂量皮质类固醇治疗后出现新器官 GVHD。 ≥1 mg/kg/天甲基强的松龙）用于皮肤或皮肤加上消化道（GI）GVHD，或不能耐受皮质类固醇逐渐减量。

　　患者接受了鲁索替尼的初始口服剂量，每次 5 mg，每天 2 次（根据美国食品和药物管理局的指导），在没有血细胞减少的情况下，可选择在 3 天后增加至 10 mg，每天两次（≥50% 减少相对于第 1 天的血小板计数和/或绝对中性粒细胞计数）。对于达到完全缓解 (CR) 或非常好的部分缓解 (VGPR) 且已停用皮质类固醇至少 8 周的患者，鲁索替尼可在第 180 天后逐渐减量。

　　皮质类固醇的起始剂量是甲基强的松龙 2.0 mg/kg 每天静脉内或泼尼松 2.5 mg/kg 每天口服，第 1 天；根据机构指南逐渐减少皮质类固醇。以前开始使用与推荐起始剂量不同的皮质类固醇（甲基强的松龙 2.根据治疗医师的判断，允许每天静脉内 0 mg/kg 或每天口服 2.5 mg/kg 泼尼松保持该剂量。

　　在皮质类固醇逐渐减量期间经历 GVHD 发作的患者可以继续接受鲁索替尼。根据研究者的判断，在整个研究过程中允许继续使用预防性抗生素、抗病毒药物和抗真菌药物。患者接受研究治疗直至治疗失败、不可接受的毒性、撤回同意或死亡。更多详情可咨询下方微信。