2016 年 12 月 27 日至 2018 年 7 月 2 日期间，71 名患者接受了至少 1 剂鲁索替尼（ruxolitinib）。中位年龄为 58（范围，18-73）岁，48 名患者（67.6%）在入组时患有 III/IV 级 aGVHD。入组前所有患者的皮质类固醇暴露中位数为 15（范围，3-285）天以及 II 级和 III/IV 级 aGVHD 患者分别为 17 天和 12 天。入组时没有患者患有慢性 GVHD 或重叠综合征。通过类固醇难治性 aGVHD 状态呈现先前使用皮质类固醇。所有患者都接受了抗感染预防：83.1% 接受了三唑衍生物，97.2% 接受了核苷/核苷酸（不包括逆转录抑制剂），59.2% 在研究之前或期间接受了抗真菌剂（补充表 2）。在分析时，30 名患者 (42.3%) 仍在研究中，11 名 (15.5%) 正在接受鲁索替尼治疗。中位随访间隔为 156.0（范围 9-518）天。停用鲁索替尼的原因是 AE（28.2%）、医生决定（28.2%；包括 4 名临床改善的患者）、死亡（9.9%）和 aGVHD 进展（8.5%）。
所有患者的鲁索替尼治疗中位持续时间为 46（范围，4-473）天，中位平均每日总剂量为 10.3（范围，5-20）mg/d。39 名患者（54.9%；95% CI，42.7%-66.8%）观察到主要终点，即第 28 天的总体反应，其中 19 名患者（26.8%）获得 CR，7 名患者（9.9%）获得 VGPR，以及13 (18.3%) 有公关。6 个月时的中位 DOR 为 345 天.
任何时间的 ORR 为 73.2%（95% CI，61.4%-83.1%；CR，56.3%），其中 9 名患者（12.7%）在第 28 天之前有反应（2 名 CR，1 名 VGPR，6 名 PR）但在第 28 天就诊时没有反应，4 名患者 (5.6%) 在第 28 天后有反应（1 名 CR，3 名 PR）。首次响应的中位时间为 7（范围，6-49）天；43 名患者 (60.6%) 在第 14 天就诊时或之前有第一反应。任何时候有反应的患者在 6 个月时的中位 DOR 也是 345 天（下限，106 天）。
基线特征的亚组分析表明，第 28 天的反应与入组时的 aGVHD 等级相关；没有观察到其他评估因素的显着关联。无论类固醇难治状态如何，都观察到反应并穿过皮肤 (61.1%)、上 (45.5%) 和下 (46.0%) 胃肠道和肝脏。入组时有 1 个器官和 2 个或更多器官的患者第 28 天反应率分别为 62.9% 和 47.2%。在基于模型的事后分析中，II 级与 III/IV 级 aGVHD 与第 28 天的反应显着相关（优势比，0.15；95% CI，0.04-0.55；P= .0042）。更多鲁索替尼详情可咨询下方微信。
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