RET改变的NSCLCSelpercatinib在参加I/II期LIBRETTO-001试验的RET融合阳性NSCLC患者中表现出显着的抗肿瘤活性。在研究的初始I期组成部分中，晚期RET改变的实体瘤患者接受口服selpercatinib塞尔帕替尼治疗，周期为28天，最大耐受剂量和II期试验的推荐剂量确定为160mg，每天两次。II期根据肿瘤类型、RET改变和既往治疗将患者纳入6个队列中的1个。在2019年6月17日的数据截止日，253RET融合阳性NSCLC患者已接受治疗。本报告的主要分析集包括前105名连续入组的曾接受过铂类化疗的NSCLC患者，包括58名既往接受过抗程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)/PD-L1治疗的患者，大多数其中从首次反应起随访≥6个月；疗效终点分析的数据截止日期为2019年12月16日。研究者审查的主要分析集（主要终点）的总缓解率为70%（105名患者中的73名），独立审查为64%（105名患者中的67名）。研究者审查的中位反应持续时间为20个月（中位随访15个月），独立审查为18个月（中位随访12个月）。基线时有中枢神经系统靶病变的患者的颅内总反应率为81%（22名患者中的18名；分别有5名和13名确认完全反应和部分反应）。未经治疗的RET融合阳性NSCLC患者(n=39)的总体反应率经独立审查为85%，经研究者审查为90%；未达到中位反应持续时间。
RET改变的甲状腺癌Selpercatinib在LIBRETTO-001中登记的RET改变的甲状腺癌患者中具有显着的抗肿瘤活性。在2019年6月17日的数据截止日期，226名RET突变MTC患者和27名RET融合阳性甲状腺癌患者接受了selpercatinib塞尔帕替尼治疗。本报告的主要分析集包括前55名连续入组的RET患者-先前用卡博替尼和/或凡德他尼治疗过的突变型MTC。疗效终点分析的数据截止日期为2019年12月16日。研究者审查的主要分析集（主要终点）的总缓解率为62%（55名患者中的34名），独立审查为69%（55名患者中的38名）.在中位随访14.8个月后，未达到中位反应持续时间。根据研究者审查，RET融合阳性甲状腺癌(n=19)可评估患者的总体缓解率为58%，独立审查为79%。
儿科患者的RET改变癌症初步数据表明selpercatinib塞尔帕替尼对患有RET改变的癌症的儿科患者有效。没有资格参加临床试验的儿童以连续周期口服selpercatinib塞尔帕替尼进行治疗，起始剂量为90mg/m2根据监管机构允许、独立审查委员会批准的单一患者协议，每天两次。两份可用报告中的第一份详细说明了4例年龄在13个月至8岁之间的肿瘤携带RET改变的病例；一名来自韩国患有乳头状甲状腺癌，一名来自美国的婴儿肌纤维瘤/血管外皮细胞瘤、先天性中胚层肾瘤/婴儿纤维肉瘤或脂肪纤维瘤病患者。截至2019年1月31日，selpercatinib塞尔帕替尼的治疗持续时间为3至120天，所有患者继续接受selpercatinib塞尔帕替尼。在两名可评估反应的患者中观察到部分反应——持续、1例确认、1例待确认。第二份报告详述了5例年龄在2个月至15岁之间的肿瘤携带RET改变的病例，2例伴有MTC，各1例伴有神经母细胞瘤、中胚层肾瘤/婴儿纤维肉瘤或脂肪纤维瘤病。截至2019年10月1日，4名患者出现部分反应，1名患者病情稳定。详情请扫码咨询：
