2022年9月22日，美国FDA加速批准塞尔帕替尼Retevmo上市，用于全身治疗失败后的晚期或转移性RET融合实体瘤患者，成为了第六项基于分子标记却不限癌种的获批适应症！同时，塞尔帕替尼Retevmo也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异实体瘤的精准疗法。此次获批是基于代号为LIBRETTO-001试验，结果显示：疾病控制率高达77%，总体缓解率(ORR)为44%。
更值得惊喜的是，其中还有2名幸运的患者获得了完全缓解（CR），靶病灶完全消失！这项研究结果也发表在了国际重磅期刊《柳叶刀》上。研究入组了41名RET融合阳性的各类实体瘤患者，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、肉瘤等16类癌症。
值得一提的是，这些患者都是经过了平均两种治疗方案失败的临床难治型患者。在整个疗效人群中，24%是亚洲人。在11名胰腺腺癌患者中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为55%，DOR范围为2.5个月至38.3个月以上；在10名结直肠癌患者中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为20%，DOR范围为5.6个月至13.3个月；在4名唾液癌患者中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为50%，DOR范围为5.7个月至28.8个月以上；在3名原发性癌症未知的患者中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为33%，DOR为9.2个月。
同时根据此前报道，在非小细胞肺癌和甲状腺癌中，疗效良好。在105例经铂类化疗的NSCLC中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为64%，DOR17.5个月；在39例初治的NSCLC中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为85%，DOR未达到。在55例经卡博替尼/凡德他尼治疗的MTC中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为69%，DOR未达到；在88例初治的MTC中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为73%，DOR为22.0个月。在19例经放射性碘治疗的TC中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为79%，DOR为18.个月4；在19例初治的TC中，塞尔帕替尼Retevmo的ORR为100%，DOR未达到。详情请扫码咨询：
