艾曲波帕eltrombopag在慢性ITP患者得试验情况

　　艾曲波帕（eltrombopag）在一项针对慢性 ITP 成人患者的试验中进行评估。Bussel 等人首先评估了艾曲波帕对难治性慢性 ITP 成人患者的疗效和安全性，并证明血小板计数呈剂量依赖性升高。艾曲波帕耐受性良好，副作用极小。Bussel 等人的研究还表明，艾曲波帕治疗减少了对伴随治疗和救援治疗使用的需求，并改善了与健康相关的生活质量。这项关键研究的结果导致 FDA 于 2008 年首次批准艾曲波帕用于成人 ITP 患者。随后的成人 3 期双盲、安慰剂对照研究表明，对于大多数慢性 ITP 患者（约 70% 至 80%），艾曲波帕可有效提高血小板计数和减少出血。本研究中对艾曲波帕的反应定义为血小板计数达到 50 至 400 × 109/L 在研究期间的任何评估点。

　　在评估儿科 ITP 患者的 PETIT 试验中评估了艾曲波帕在儿童中的疗效和安全性（PETIT：艾曲波帕治疗慢性特发性血小板减少性紫癜 [ITP] 引起的血小板减少症儿科患者的疗效和安全性研究；PETIT2：一项新研究儿童慢性免疫性血小板减少症 [ITP] 的药物治疗，这是一种血小板计数低的血液疾病，可导致容易瘀伤、牙龈出血和/或体内出血）。PETIT 和 PETIT2 是 2 期和 3 期随机、多中心、安慰剂对照试验。1 至 17 岁 ITP 持续 6 个月或更长时间且血小板计数 <30 × 109 的儿童入组时已接受至少 1 次 ITP 治疗的 /L 被包括在内。允许接受稳定剂量治疗的慢性 ITP 患者继续伴随治疗。

　　PETIT 是一项 3 部分、多中心、2/3 期试验。该研究在每个年龄组中招募了少量儿童进入 24 周的开放标签、剂量发现阶段，随后的患者被招募到为期 7 周的随机、双盲、安慰剂对照试验部分，随后进行通过 17 至 24 周的开放标签扩展。PETIT2 是一项 3 期、2 部分随机、多中心、安慰剂对照研究，在北美和南美、欧洲和亚洲 12 个不同国家的 38 个中心进行。该研究包括 13 周随机、双盲、安慰剂对照部分，然后是 24 周开放标签期，在此期间所有患者都接受艾曲波帕。

　　在这些研究中使用艾曲波帕可改善血小板计数，降低出血严重程度，并减少或停止 ITP 的伴随治疗。总体而言，艾曲波帕被证明是安全的且耐受性良好。在 PETIT 和 PETIT2 中，主要结果是血小板计数≥50 × 109/L，无需抢救治疗。抢救治疗被定义为伴随治疗的剂量增加和额外治疗、血小板输注或脾切除术的需要。更多详情可咨询下方微信。