多吉美/索拉非尼在晚期HCC中的成本效益

　　多吉美/索拉非尼和经动脉化疗栓塞术 (TACE) 都可能为晚期肝细胞癌 (HCC) 提供生存益处。采用任何一种作为一线治疗都会带来巨大的成本和资源影响。我们旨在评估索拉非尼和 TACE 在晚期 HCC 中的成本效益。

　　方法：

　　在 60 岁的晚期 HCC 和 Child-Pugh A/B 肝硬化患者的假设队列中构建了马尔可夫模型，时间跨度为 2 年。三种策略（完全或剂量调整的索拉非尼和 TACE）在两种成本环境中进行了比较：中国和美国。从 27 篇文章的系统评价中提取了转换概率、效用和成本。进行了敏感性分析和蒙特卡罗分析。

　　结果：

　　完全和剂量调整的索拉非尼分别产生 0.435 和 0.482 质量调整生命年 (QALYs)，而 TACE 产生 0.375 QALYs。在中国，全剂量索拉非尼与 TACE 的增量成本效益比 (ICER) 为 101,028.83 美元/QALY，而与美国 TACE 相比，全剂量索拉非尼是一种优势策略（ICER 为 -$1,014,507.20/QALY）。与全剂量索拉非尼相比，剂量调整的索拉非尼在中国（-$132,238.94/QALY）和美国（-$230,058.09/QALY）均是负 ICER 的主导策略。然而，目前尚无剂量调整的索拉非尼，因此应将全剂量索拉非尼与 TACE 进行比较。如可接受曲线所示，在这两个国家接受的 WTP 阈值下，全剂量索拉非尼是最佳策略。具体来说，

　　结论：

　　对于晚期 HCC 患者，与全剂量多吉美/索拉非尼或 TACE 相比，剂量调整的索拉非尼可能具有成本效益。然而，当限制全剂量索拉非尼和 TACE 之间的比较时，在接受的 WTP 阈值下，全剂量索拉非尼对这些患者具有成本效益。

　　我们的研究表明，基于基础案例分析、敏感性分析和 WTP 分析，在中国和美国，与全剂量索拉非尼或 TACE 相比，剂量调整的索拉非尼对晚期 HCC 具有成本效益。据我们所知，这是第一项比较索拉非尼与 TACE 的 CE 的研究。以前的 CE 研究限制了索拉非尼与 BSC 的比较。然而，由于 BSC 只是一种姑息治疗形式，而不会改善健康结果，因此在研究目前最适合晚期 HCC 的治疗方法时，将 TACE 等积极治疗与索拉非尼进行比较是一种更好的策略。此外，这也是第一项比较不同剂量（全剂量和剂量调整）索拉非尼与TACE治疗晚期HCC的研究。

　　关于全剂量多吉美/索拉非尼本身的 CE，在我们的研究中，在中国以 16,703 美元的成本获得 0.435 的 QALY 与之前的中国研究相似（QALY，0.45；成本，19,149 美元），但不是与意大利研究中的一致（QALY，0.16；成本，14,841 美元；）。全剂量索拉非尼对意大利患者的较差疗效（以更短的 QALY 为代表）可以解释这种不一致。同时，对于剂量调整的索拉非尼组，我们研究中其在中国的 CE 优于意大利研究，这可能是由于较高的支出（意大利：16,625 美元对中国：10,488）但较低的 QALY在意大利（意大利：0.440 对中国：0.482）。

　　就治疗之间的相对 CE 而言，意大利研究和中国研究均表明，与 BSC 相比，全剂量多吉美/索拉非尼不是一种具有成本效益的治疗方法。然而，意大利研究认为索拉非尼在剂量调整条件下具有成本效益。同样在我们的研究中，剂量调整的索拉非尼具有成本效益，而全剂量索拉非尼和 TACE 则不然。这可能是由于剂量调整的索拉非尼以较低的成本提供了相似或更高的生存益处。索拉非尼在其许可剂量内治疗有效但成本高，因此，找到改善其CE的方法非常重要。半剂量索拉非尼具有相当甚至更好的疗效和显着减少支出显然是一个不错的选择。然而，最佳索拉非尼剂量的问题仍有待在未来的研究中进一步研究。

　　关于 TACE 在晚期 HCC 中的作用，我们的研究表明，与多吉美/索拉非尼相比，TACE 的预期寿命和 QALY 略短。虽然 TACE 可以在一定程度上根除存活肿瘤，但 TACE 后过度表达的血管生成和炎症因子促进剩余肿瘤的增殖和转移限制了总生存期的延长。此外，在考虑成本时，如可接受曲线所示，TACE 不是美国当前 WTP 下的成本效益治疗，因为该程序的一次疗程（25,961 美元）的成本是每月成本的 5.5 倍以上。全剂量索拉非尼（4592 美元）。有趣的是，在中国，如果 WTP 低于 10,473 美元，与全剂量索拉非尼相比，TACE 具有成本效益。中美差异背后的根本原因可能是两国医疗收费制度不同，以TACE和索拉非尼的相对成本为代表。与美国 TACE 的高昂费用不同，在中国，包括手术、住院、专科就诊和住院期间各种检查在内的 TACE 价格（3170 美元）甚至低于剂量调整后的索拉非尼的每月费用（4060 美元）。然而，在两国公认的 WTP 阈值下，对于大多数患者而言，与 TACE 相比，全剂量使用索拉非尼仍是具有成本效益的策略。只有对于一些愿意在中国支付低于 10,473 美元的贫困患者，TACE 才可能是具有成本效益的治疗方法。

　　总之，对于晚期 HCC 患者，与全剂量索拉非尼或 TACE 相比，剂量调整的多吉美/索拉非尼可能具有成本效益。然而，目前尚无剂量调整的索拉非尼，因此应将全剂量索拉非尼与 TACE 进行比较。当限制它们之间的比较时，在接受的 WTP 阈值下，与 TACE 相比，全剂量索拉非尼对晚期 HCC 患者具有成本效益。我们的发现需要进一步的高质量研究来验证。微信扫描下方二维码了解更多：