在儿科艾曲波帕（eltrombopag）组共有 28 名应答者中，43% 复发（n= 12），而儿科 IST 组为 27%（63 名应答者中的 17 名）。EPAG 组的中位复发时间为 349 天，IST 组为 585 天。EPAG 组的复发在 6 个月后达到峰值，并在 2 年后再次出现。EPAG 组的复发最初通过重新启动全剂量 CSA 和/或 EPAG 进行治疗；11 名患者中有 5 名 (46%) 恢复了血细胞计数，最终不需要进一步的 IST 或 HSCT，1 名患者失访。5 名被视为 6 个月缓解者的儿童从 2 年的时间点开始接受为期 3 个月的西罗莫司疗程调查使用西罗莫司预防血细胞计数稳定和低剂量 CSA 患者的复发；两个留在 CR 中，一个 PR，两个在入学前已经复发。接受 EPAG 的儿童的复发率 (43%) 与接受 EPAG 的成人 (41%) 相似（可能性比P= 0·56）。与 IST 组。主要 EFS 分析中排除了 6 个月前的所有事件。
克隆进化没有显着差异（儿科 EPAG 组为 13%，IST 组为 9%，似然比P= 0·215)。高风险克隆进化被定义为 7 号染色体异常、复杂核型或明显的髓系恶性肿瘤，所有其他孤立的染色体异常被认为是低风险的。EPAG 组有 5 名儿童（13%）进化；三个是高风险（均为单体 7）和两个低风险（一个 del 5q 和一个易位 5;12）。两名发展为 7 号单体的患者在 3 个月时表现如此迅速。一名高风险患者在进化时未遵守协议；一名无反应者接受了进一步的 IST（alemtuzumab）并在发现患有急性髓性白血病（AML）时接受了长期的 CSA 和 EPAG 单体 7。所有具有高风险进化的人最终都进行了移植。在 IST 组中，9% 的儿童（87 人中的 8 人）发生了克隆进化，其中 4 人处于高风险，4 人处于低风险。
11 名 SAA 儿科患者可获得稳态 EPAG 的药代动力学参数。在早晨服药后4 至 6 小时 (Tmax) 达到血浆中的峰值浓度 (Cmax)，并且参数的总体变异性适中，与先前的临床研究一致。在 6-11 岁的患者中，Cmax、血浆浓度-时间曲线下面积从零到最后可测量浓度的时间 (AUClast) 和谷血浆浓度 (Ctrough) 标准化为 75 mg 的起始剂量分别为39·5 μg/ml、640 μg×h/ml和19·2 μg/ml；这些相似（Cmax和 AUC）或略低（C谷，-25%）比接受 150 mg 作为初始剂量的老年（≥12 岁）患者。青少年和成人的 PK 数据相似，12-17 岁组的Cmax、AUClast和 C谷分别为 41·6 μg/ml、767 μg×h/ml 和 25·6 μg/ml，和≥18岁组40·3 μg/ml、785 μg×h/ml和27·1 μg/ml。
需要停止研究药物的儿科 EPAG 组中有 3 起严重不良事件 (SAE)；2 次皮疹（2 级和 3 级）和 1 次 3 级高胆红素血症。总共有 10 名患者出现可逆的肝功能异常，这可能归因于 EPAG，被报告为 AE（胆红素、天冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸转氨酶升高 2-3 级）。更多详情艾曲波帕可咨询下方微信。
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