对于缺乏匹配的兄弟姐妹供体的 SAA 儿童的最佳一线治疗尚未确定。对于那些接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的人来说，反应很好，但复发和克隆进化仍然令人担忧，特别是对于随着时间的推移获益最多的儿童。移植相关发病率和死亡率的改善使匹配的无关供体 (MUD)和替代供体移植成为有吸引力的选择。在成人中，加入 EPAG 后反应率显着提高至 >80%，但这一结果并未在儿童中重复。
我们目前的结果显示 EPAG 在儿童中的疗效较低的解释尚不清楚。从历史上看，儿童对 IST 的反应率比成人高，并且他们能耐受更密集的 IST 方案。年幼儿童和青少年之间的反应差异可能暗示潜在的生物学差异。PK 似乎不是原因，因为在不同年龄组中都实现了可比的 EPAG 暴露，尽管在较年轻的年龄组中测试的数量很少。在每组的测试剂量下，暴露和血液学反应之间没有明确的关系。在 EPAG 组中尽可能排除遗传性骨髓衰竭疾病，没有发现明确的致病变异，因为未知的种系分布会影响对任一方案的反应。
EPAG 组的复发率较高，EFS显着降低。在 6 个月和 2 年，当药物修改发生（EPAG 停药和 CSA 剂量停止或减少）时，复发高峰是显而易见的。一些患者的血液学反应可能取决于骨髓刺激或持续的IST。一系列11名儿童显示长期服用 EPAG 可能有效。
儿科 EPAG 组有更长的生存期趋势，但这可能与不同的时间段有关（IST 组为 1989-2010 年，EPAG 组为 2012-2019 年），因为 SAA 的生存期随着时间的推移而增加，原因是支持性护理。由于移植相关的发病率和死亡率降低，以及替代供体的更广泛可用性，移植已得到更广泛的应用；更多的患者在 EPAG 组停止研究以进行 HSCT。此外，儿科亚组分析不是初始试验设计的一部分。
EPAG 的安全性良好；没有患者因 EPAG 而死亡或严重发病。我们注意到接受 EPAG 的儿童的克隆进化更为频繁，尽管与 IST 组的差异无统计学意义。EPAG 价格昂贵，并且显着增加了 SAA 的 IST 成本，对患者和医疗保健系统都是一种负担。该非随机亚组分析中提供的数据不支持将 EPAG 添加到 IST 以治疗儿童初治 SAA，尽管该方案已获 FDA 批准用于年龄≥2 岁的患者。正在进行的随机试验结果和儿科血液中心积累的经验对于明确解决血小板生成素模拟物在儿童中的作用非常重要。更多艾曲波帕详情可咨询下方微信。
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