转移性甲状腺髓样癌(MTC)和放射性碘难治性分化型甲状腺癌(RAI-RDTC)预后较差，治疗选择有限。Selpercatinib塞尔帕替尼(LOXO-292)是一种靶向RET基因的选择性激酶抑制剂，在该队列中显示出69%至79%的客观缓解率，对其他肿瘤（包括具有相同致癌驱动因素的肺癌）也有益处。已发表的报告仅描述了17%的患者出现胃肠道(GI)不良反应(AE)，这与我们当地的经验形成鲜明对比。
招募了在澳大利亚悉尼皇家北岸医院参加LIBRETTO-001并具有可用影像学(n=22)的连续患者。患者每3个月定期就诊并记录AE并进行计算机断层扫描(CT)。对筛选时、GIAE时和最近随访时的CT进行审查和评分。对5例患者进行了内镜检查。
在该队列中的22名患者中，大多数患者有体细胞RET改变(n=18)，最常见的是p.Met918Thr(n=14)。十名患者(50%)出现了GIAE。10名患者中有8名需要减少剂量，但没有人停止治疗。大多数人病情稳定（n=17）。在中位时间为67周的治疗后，有症状的患者出现明显的胃和小肠水肿。5名患者的组织学相关性显示粘膜水肿与充血和水肿的放射学证据相关。
Selpercatinib塞尔帕替尼的GIAE可能比之前描述的更常见。大多数是自限性的，但通常需要调整剂量。粘膜水肿的组织学证据与充血和壁增厚的放射学发现相结合，表明肠壁水肿是这些患者腹痛的主要机制。
与其他MKI相比，Selpercatinib塞尔帕替尼是一种普遍耐受性良好的药物。我们注意到一些接受这种治疗的患者可能会出现小肠水肿，伴有腹痛和腹胀，通常会随着剂量中断和/或减少而消退。需要在上市后研究中进一步观察以确定该AE的流行率。详情请扫码咨询：
