2013年10月14日至2016年12月15日，共有1207例患者接受了随机分组：806例被分配到阿帕他胺Apalutamide组，401例被分配到安慰剂组。六名患者（每组3名）接受了随机分组，但从未接受过阿帕他胺Apalutamide或安慰剂治疗。主要分析的临床截止日期是2017年5月19日。当时的中位随访时间为20.3个月；阿帕他胺Apalutamide组60.9%的患者和安慰剂组29.9%的患者仍在接受指定的治疗方案。两组之间的人口统计学和疾病特征得到很好的平衡。每组的基线PSA倍增时间中位数均小于5个月。
在378名患者中观察到远处转移或死亡后，对无转移生存期进行了最终分析：阿帕他胺Apalutamide组184名(22.8%)和安慰剂组194名(48.4%)。阿帕他胺Apalutamide组的中位无转移生存期为40.5个月，而安慰剂组为16.2个月（转移或死亡的风险比为0.28；95%置信区间[CI]，0.23至0.35；P<0.001）。在发生转移的患者中，apalutamide组和安慰剂组分别有60.5%和54.4%发生了骨转移。apalutamide的治疗效果在预先指定的亚组中始终是有利的。2017年7月，独立数据和安全监测委员会得出结论认为，疗效和安全性数据构成了阿帕他胺Apalutamide组临床获益的有力证据，委员会一致建议对该试验进行非盲化，并给予安慰剂组患者可选择接受阿帕他胺Apalutamide。
对于所有次要终点，阿帕他胺Apalutamide均比安慰剂有更好的结果。阿帕他胺Apalutamide组的转移时间、无进展生存期和症状进展时间均显着长于安慰剂组（所有比较P<0.001）。
阿帕他胺Apalutamide组未达到PSA进展的中位时间，而安慰剂组为3.7个月（风险比，0.06；95%CI，0.05至0.08）。随机分组后12周，apalutamide组的中位PSA水平下降了89.7%，安慰剂组上升了40.2%。患者报告的结果（FACT-P和EQ-5D-3L结果）表明，除了雄激素剥夺治疗外，接受阿帕他胺Apalutamide治疗的患者随着时间的推移保持稳定的整体健康相关生活质量，安慰剂组患者也是如此。
在停止试验治疗方案的患者中，阿帕他胺Apalutamide组52.5%和安慰剂组77.8%的患者随后接受了批准的转移性去势抵抗性前列腺癌治疗。最常见的后续治疗是醋酸阿比特龙加泼尼松，阿帕他胺Apalutamide组75.8%的患者和安慰剂组74.2%的患者接受了该治疗。从检测到远处转移到开始后续治疗的中位时间在阿帕他胺Apalutamide组为56天，在安慰剂组为44天。阿帕他胺Apalutamide组的无二次进展生存期明显长于安慰剂组（进展或死亡的风险比，0.49；95%CI，0.36至0.66）。
阿帕他胺Apalutamide组有155名患者（19.3%）和安慰剂组有210名患者（52.8%）因疾病进展而终止试验方案。阿帕他胺Apalutamide组有85名患者（10.6%）和安慰剂组有28名患者（7.0%）因不良事件导致试验方案终止。阿帕他胺Apalutamide组和安慰剂组分别有45.1%和34.2%的患者出现3级或4级不良事件。阿帕他胺Apalutamide组和安慰剂组的严重不良事件发生率相似（分别为24.8%和23.1%）。阿帕他胺Apalutamide组中共有7.0%的患者和安慰剂组中10.6%的患者退出了试验。阿帕他胺Apalutamide组10例患者不良事件与死亡相关（急性心肌梗塞、心肺骤停、脑出血、心肌梗塞、多器官功能障碍、肺炎各1例，前列腺癌和脓毒症各1例）各2名患者）和安慰剂组1名患者（原因为心肺骤停）。研究人员认为与试验方案相关的以下不良事件在阿帕他胺Apalutamide组中的发生率高于安慰剂组：疲劳（30.4%vs.21.1%）、皮疹（23.8%vs.5.5%）)、跌倒（15.6%对9.0%）、骨折（11.7%对6.5%）、甲状腺功能减退症（8.1%对2.0%）和癫痫发作（0.2%对0%）。详情请扫码咨询：
